O terapie genică ce este capabilă să crească performanţa mitocondrială în celulele ganglionare retiniene, ar putea ajuta la tratarea unor boli oculare precum glaucomul şi degenerescenţă maculară legată de vârstă.
Cercetătorii de la Trinity College, din Dublin, au descoperit că o potenţială nouă abordare terapeutică genică ar putea fi eficientă şi pentru tratarea pacienţilor care trăiesc cu mai multe boli oculare.
Un studiu publicat în ianuarie, în revista Pharmaceutics, detaliază modul în care terapia genică (ophNdi1) creşte performanţa mitocondrială în celulele ganglionare retiniene, celulele care devin disfuncţionale în boli precum glaucomul.
Rezultatele sunt în concordanţă cu cele observate şi publicate anterior de echipă, care au arătat beneficii în modele de degenerescenţă maculară legată de vârstă (AMD), şi evidenţiază valoarea potenţială a ophNdi1 pentru mai multe boli oculare.
„Întrucât pierderea celulelor ganglionare retiniene duce la pierderea vederii în multe afecţiuni, inclusiv neuropatii optice moştenite şi glaucom, suntem încântaţi că această abordare terapeutică potenţială ar putea aduce beneficii multor pacienţi în viitor”, a spus dr. Naomi Chadderton, primul autor al studiului şi cercetător la Şcoala de Genetică şi Microbiologie din Trinity.
„Studiul nostru arată că ophNdi1 are un rol protector în trei modele de disfuncţie mitocondrială. De asemenea, optimizarea terapiei, care este descrisă în studiu, permite utilizarea unei doze terapeutice mai mici”, a precizat medicul.
Mitocondriile sunt cunoscute ca „centralele energetice” ale celulelor deoarece gestionează producţia de energie. Anterior acestui studiu, cercetătorii au descoperit că performanţa mitocondriilor scade în retina persoanelor cu boli oculare. Această legătură cu deteriorarea vederii i-a determinat pe cercetători să investigheze potenţialul unor terapii menite să salveze mitocondriile aflate în dificultate.
Potrivit dr. Chadderton, terapia genică ophNdi1 foloseşte un virus pentru a accesa celulele mitocondriale care suferă şi a le oferi codul necesar, permiţându-le să genereze energie suplimentară şi să continue să funcţioneze, sprijinind vederea.
„Munca noastră oferă dovezi clare care susţin utilizarea acestei noi abordări genetice terapeutice pentru afecţiunile oculare multiple. De asemenea, sugerează că platforma terapeutică ophNdi1 care vizează disfuncţia mitocondrială ar putea avea aplicaţii pentru alte afecţiuni devastatoare dincolo de bolile oculare în care disfuncţia mitocondrială este în joc”, a precizat la rândul său, profesorul Jane Farrar, unul dintre autorii principali ai articolului de cercetare şi profesor la Şcoala de Genetică şi Microbiologie, Trinity.
