Un studiu clinic de fază 3 a testat la copiii cu scleroză multiplă siguranţa şi eficacitatea teriflunomidei, un medicament imunomodulator cu administrare orală. Deşi nu a prevenit recidivele bolii într-o măsură mai mare decât dozele placebo, medicamentul a redus numărul de leziuni noi sau extinse detectate prin RMN. Pe baza rezultatelor studiului, teriflunomida a fost aprobată recent de Comisia Europeană pentru copiii cu vârste cuprinse între 10 şi 17 ani cu un diagnostic de scleroză multiplă recidivantă.
Pentru copiii cu scleroză multiplă, o afecţiune în care sistemul imunitar atacă tecile izolatoare ale celulelor nervoase din creier şi măduva spinării, există puţine opţiuni de tratament şi majoritatea terapiilor nu au fost testate la copii. O echipă internaţională de cercetători printre care şi specialişti de la Massachusetts General Hospital, a efectuat un studiu clinic de fază 3 dublu-orb randomizat, pentru a examina siguranţa şi eficacitatea teriflunomidei, un medicament imunomodulator cu administrare orală, aprobat în mai mult de 80 de ţări pentru tratamentul adulţilor cu scleroză multiplă recidivantă.
În cadrul studiului, numit TERIKIDS, 109 copii au fost randomizaţi pentru a primi teriflunomidă şi 57 au fost randomizaţi pentru a primi placebo timp de până la 96 săptămâni - aproape doi ani. Intrarea timpurie într-o fază de extensie open-label - în care pacienţilor li s-a garantat că vor primi teriflunomidă - a fost posibilă înainte de sfârşitul studiului în regim dublu-orb pentru pacienţii care au prezentat o recidivă sau au demonstrat o activitate ridicată a bolii la testele imagistice RMN. Astfel, mai mulţi pacienţi din grupul placebo au intrat în faza de extensie open-label (din cauza activităţii RMN ridicate) , într-un procent mai mare decât se anticipase - 26% dintre pacienţi au trecut de la placebo la teriflunomidă înainte de cele 96 de săptămâni.
După 96 de săptămâni, nu a existat nicio diferenţă între teriflunomidă în comparaţie cu placebo până la prima recidivă clinică a sclerozei multiple. Teriflunomida a fost bine tolerată - evenimente adverse grave au apărut la 11% dintre pacienţii din grupul teriflunomidă şi la 11% dintre pacienţii din grupul placebo. Inflamaţia nazală, infecţia tractului respirator superior, căderea părului, senzaţii de furnicături, dureri abdominale şi creşterea creatinei fosfokinază din sânge (CPK - un marker al leziunilor musculare), au fost mai frecvente la grupul teriflunomidă decât la grupul placebo.
„Studiul nu şi-a atins obiectivul principal, creşterea timpul până la următoarea recidivă clinică, posibil din cauza trecerii frecvente la grupul open-label în urma activităţii RMN ridicate. Cu toate acestea, studiul a îndeplinit mai multe puncte secundare cheie inclusiv capacitatea medicamentului teriflunomidă de a reduce numărul de leziuni noi sau extinse detectate prin RMN, sugerând că ar putea avea efecte benefice la copiii cu forme de scleroză multiplă recidivantă", a declarat autorul principal al studiului dr. Tanuja Chitnis, director al Centrului de Scleroză Multiplă Pediatrică din cadrul MGH.
Ea a adăugat că un studiu de extindere a tratamentului open-label se află în desfăşurare pentru a evalua efectele pe termen lung ale teriflunomidei la pacienţii tineri.
Studiul a fost publicat acum câteva zile în The Lancet Neurology.
