Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a aprobat extinderea utilizării unui medicament la copiii cu vârste cuprinse între 5 şi 11 ani pentru a trata o boală foarte rară care provoacă niveluri ridicate de colesterol. Este primul medicament pentru tratarea copiilor sub 10 ani cu această afecţiune.
Hipercolesterolemie familială homozigotă (HFHo) este o afecţiune ereditară care afectează aproximativ 1.300 de persoane în Statele Unite.
Boala determină niveluri ridicate de colesterol LDL (lipoproteine cu densitate scăzută) şi tipuri de boli cardiovasculare premature.
Terapiile de scădere a lipidelor sunt cele mai frecvent utilizate medicamente pentru nivelurile ridicate de colesterol LDL, denumit uneori şi colesterolul „rău".
Medicamentul Evkeeza (evinacumab) este un anticorp monoclonal uman, destinat pentru administrare prin perfuzie intravenoasă, şi a fost aprobat iniţial în februarie 2021 pentru pacienţii cu vârsta de 12 ani şi peste, cu HFHo.
Extinderea utilizării face ca medicamentul compnaiei americane Regeneron să fie primul de acest gen pentru tratarea copiilor sub 10 ani cu această afecţiune.
Preţul de listă al medicamentului variază în funcţie de greutatea pacientului şi se aşteaptă să fie de aproximativ 450.000 de dolari pe an în medie, potrivit unei declaraţii a companiei americane din 2021.
Medicamentul este autorizat şi în Uniunea Europeană şi este indicat ca adjuvant la regimul alimentar şi alte terapii de scădere a valorilor colesterolului de tip lipoproteine cu densitate mică (LDL-C), pentru tratamentul pacienţilor adulţi şi adolescenţi cu vârsta de 12 ani şi peste cu hipercolesterolemie familială homozigotă (HFHo).
