Autoritatea de reglementare a medicamentelor din Statele Unite a aprobat un medicament pentru tratamentul unei forme rare de cancer de sânge.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din SUA a autorizat punerea pe piaţa a unui nou medicament pentru limfom, un cancer rar al sângelui.
Pirtobrutinib, care va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială Jaypirca, este produs de compania farmaceutică americană Eli Lilly şi a obţinut aprobarea accelerată.
Medicamentul cu administrare orală, un inhibitor BTK (tirozin-kinaza Bruton), este de aşteptat să fie disponibil în Statele Unite în următoarele săptămâni, şi îşi propune să trateze adulţii cu limfom cu celule de manta care au fost trataţi în prealabil cu cel puţin două linii de terapie.
Limfomul cu celule de manta, o formă de limfom non-Hodgkin (NHL), este un tip rar de cancer de sânge care începe în celulele albe din sânge din ganglionii limfatici şi se răspândeşte agresiv în alte părţi ale corpului.
Aprobarea medicamentului se bazează pe date obţinute în urma testelor efectuate în studii clinice de fază I/II pe un subgrup de 120 de pacienţi, care a arătat că jumătate dintre aceştia au răspuns la medicament, în timp ce 13% au obţinut un răspuns complet.
Studiul a evaluat eficacitatea dozei de 200 mg până la progresia bolii sau limita de toxicitate.
Costul tratamentului a fost anunţat la 21.000 de dolari/30 de zile pentru doza de 200 mg, potrivit Reuters.
În UE tratamentul are desemnare de medicament orfan.
Este primul dintre cele cinci tratamente pe care producătorul american de medicamente speră să le lanseze în acest an, inclusiv unul pentru obezitate.
FDA a respins săptămâna trecută aprobarea accelerată pentru medicamentul experimental pentru Alzheimer, donanemab, al producătorului american, deoarece compania nu a transmis suficiente date din studii de la pacienţi care au fost trataţi timp de cel puţin un an.
