Un grup de cercetători finlandezi a identificat un posibil nou medicament cu ţintă precisă pentru tratarea leucemiei mieloide acute (LMA). În viitor, descoperirea ar putea ajuta pacienţii cu anumite subtipuri rare ale bolii.
Cercetătorii au dezvoltat medicamente cu ţintă precisă pentru a completa chimioterapia în tratamentul cancerului. Acestea afectează doar celulele canceroase, lăsând în pace celulele sănătoase. Medicamentul venetoclax este o nouă opţiune de terapie ţintită pentru tratamentul LMA, şi a primit recent autorizaţia de introducere pe piaţă în Finlanda.
Terapia acţionează prin sensibilizarea celulelor canceroase pentru moartea celulară programată.
Un studiu recent, arată însă că terapia nu pare a fi eficientă împotriva leucemiilor eritroide şi megacarioblastice, două subtipuri rare ale bolii care sunt dificil de tratat.
În aceste tipuri de leucemie, celulele maligne se aseamănă cu celulele stem sanguine care produc globule roşii sau trombocite.
În prezent, sunt disponibile puţine opţiuni de tratament pentru aceşti pacienţi.
Studiul realizat de universitatea din Helsinki, Centrul de cancer HUS Comprehensive şi universitatea din Copenhaga a identificat un nou medicament ţintit, care ar putea oferi în viitor o opţiune terapeutică pacienţilor cu aceste subtipuri de boală.
Studiul a fost publicat în revista Blood.
Sunt necesare cercetări suplimentare
În laborator, cercetătorii au analizat o selecţie largă de agenţi farmaceutici care ar putea fi eficienţi în mod specific împotriva celulelor leucemiei eritroide sau megacarioblastice.
Dintre cei peste 500 de agenţi analizaţi, inhibitorii proteinei BCL-XL, în special, s-au dovedit eficienţi în uciderea celulelor canceroase izolate din aceste tipuri de leucemie.
Proteina BCL-XL are o funcţie similară cu cea a BCL-2, ţinta venetoclaxului, care împiedică moartea celulară programată - apoptoza.
În prezent, inhibitorii BCL-XL nu sunt folosiţi pentru tratarea pacienţilor, dar eficacitatea şi siguranţa lor sunt în curs de investigare în cadrul mai multor studii clinice.
„Introducerea medicamentului venetoclax a îmbunătăţit semnificativ prognosticul pacienţilor cu LMA. Cu toate acestea, cercetările noastre indică faptul că este puţin probabil ca acesta să funcţioneze în mod optim împotriva subtipurilor de LMA asupra cărora ne concentrăm. Cu toate acestea, constatarea ar trebui verificată în seturi de date mai mari de pacienţi”, spune medicul-cercetător, Olli Dufva.
Potenţialul de a îmbunătăţi prognosticul
LMA este cel mai frecvent tip de leucemie acută la adulţi. Aceasta poate fi împărţită în subtipuri pe baza mutaţiilor şi a gradului de diferenţiere a celulelor leucemice.
Una dintre provocările asociate cu utilizarea medicamentelor ţintite este identificarea pacienţilor care beneficiază de noile opţiuni medicamentoase.
Potrivit autorilor, acest studiu contribuie la o selecţie mai precisă a medicamentelor ţintite.
„Rezultatele de laborator oferă dovezi că pacienţii cu leucemie acută eritroidă sau megacarioblastică ar fi un grup promiţător pentru investigarea eficacităţii inhibitorilor BCL-XL în uz clinic", spune cercetătorul postdoctoral, Heikki Kuusanmäki.
Cercetătorii spera să testeze în viitorul apropiat tratamentul cu inhibitori BCL-XL în aceste tipuri de leucemie.
„Această descoperire ar putea îmbunătăţi în viitor prognosticul acestor leucemii foarte rare şi dificil de tratat", spune profesorul de hematologie translaţională, Satu Mustjoki, de la universitatea din Helsinki şi de la Centru de cancer HUS Comprehensive.
Studiul a fost finanţat de Academia Finlandei, Fundaţia pentru Cancer din Finlanda, Institutul finlandez de Cancer, Fundaţia Sigrid Jusélius şi Fundaţia Medicală Finlandeză, şi a fost realizat în cadrul proiectului emblematic iCAN Digital Precision Cancer Medicine, finanţat de Academia din Finlanda.
