Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite, a autorizat punerea pe piaţă a unei noi terapii pentru tratarea unui tip de tulburare hemoragică ereditară, cunoscută sub numele de hemofilie A.
Hemofilia A, denumită şi deficitul de factor VIII (FVIII) sau hemofilia clasică, este o tulburare ereditară în care sângele nu se coagulează normal. Disfuncţia genetică este determinată de absenţa sau deficitul factorului VIII, o proteină de coagulare.
La o persoană sănătoasă, factorii de coagulare ajută la formarea unui cheag de sânge şi la oprirea sângerărilor.
Netratată, această deficienţă a factorului VIII cauzează apariţia de tulburări de coagulare a sângelui, inclusiv sângerări la nivelul articulaţiilor, muşchilor şi organelor interne, care pot cauza probleme grave de sănătate.
Deşi afecţiunea este transmisă genetic de la părinţi la copii, aproximativ o treime dintre cazuri sunt determinate de o mutaţie spontană – o modificare a unei gene.
Terapiile de înlocuire a factorilor, care reprezintă terapia standard pentru această afecţiune, introduc factorul de coagulare a sângelui care lipseşte, prin injectarea produselor de tratament în vena unei persoane, astfel încât sângele să se coaguleze corect.
Producătorul francez de medicamente Sanofi, a anunţat, joi, într-un comunicat, că FDA a aprobat terapia sa cu factor antihemofilic recombinant (proteină-ehtl de fuziune Fc-VWF-XTEN), Altuviiio, denumit anterior efanesoctocog alfa, care face parte dintr-o nouă clasă de terapii cu factor VIII, pentru tratamentul hemofiliei A la copii şi adulţi.
FDA a evaluat tratamentul în cadrul protocolului său de evaluare prioritară, acordat terapiilor care au potenţialul de a oferi îmbunătăţiri semnificative în tratamentul, diagnosticarea sau prevenirea unor afecţiuni grave, după ce iniţial a acordat tratamentului desemnarea de terapie breakthrough (inovatoare), în mai 2022.
Aprobarea FDA se bazează pe datele din studiul pivot XTEND-1 de fază 3, publicat în ianuarie, în The New England Journal of Medicine. Profilaxia cu acest medicament administrat o dată pe săptămână a îndeplinit obiectivul primar final, oferind o protecţie semnificativă împotriva sângerărilor pentru persoanele cu hemofilie A severă.
Recenta aprobare FDA oferă pacienţilor din Statele Unite o alternativă la medicamentul Hemlibra (emicizumab) al grupului farmaceutic elveţian, Roche, care este lider de piaţă pentru această indicaţie.
Prezentarea către autoritatea de reglementare din Uniunea Europeană este anticipată în a doua jumătate a anului 2023, a anunţat Sanofi. Comisia Europeană a acordat tratamentului desemnarea de medicament orfan, în iunie 2019.
