Comisia pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a recomandat extinderea indicaţiei terapeutice a medicamentului Vyndaqel (tafamidis) pentru tratamentul amiloidozei ereditare tip transtiretină (ATTR).
Decizia finală de autorizare aparţine Comisiei Europene, care de obicei urmează recomandările EMA şi anunţă decizia la circa 2 luni după emiterea recomandării.
Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă (DAPP) pentru acest medicament este grupul farmaceutic american Pfizer.
Vyndaqel este deja aprobat în UE, din 2011, pentru tratamentul amiloidozei cu transtiretină la pacienţi adulţi cu polineuropatie simptomatică stadiul 1 pentru a întârzia progresia afectării neurologice periferice.
Potrivit Pfizer, medicamentul ar fi primul aprobat în UE pentru ATTR, o boală rară şi pentru care speranţa de viaţă a pacienţilor este scăzută.
