Guvernul va introduce tratamentul Kaftrio (ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor) pentru fibroză chistică pe lista medicamentelor compensate, după protestele pacienţilor.
Măsura a fost anunţată de Mihăiţă Bariz, reprezentant al pacienţilor cu fibroză chistică din România, după o întâlnire cu premierul Nicolae Ciucă, care a promis rezolvarea problemei.
"Domnul prim-ministru Nicolae Ionel Ciucă ne-a asigurat că în perioada imediat următoare problema noastră va fi rezolvată", a scris Mihăiţă Bariz.
Decizia a fost luată după ce pacienţii cu fibroză chistică din România au protestat în ultimele luni, solicitând introducerea tratamentului pe lista medicamentelor compensate.
Medicamentul Kaftrio este indicat, în cadrul unei scheme terapeutice în asociere cu ivacaftor, pentru tratamentul fibrozei chistice la pacienţi cu vârsta de cel puţin 6 ani, care prezintă cel puţin o mutaţie F508del a genei regulatorului de conductanţă transmembranară al fibrozei chistice (CFTR).
Kaftrio este un medicament orfan care a fost dezvoltat de compania farmaceutică Vertex Pharmaceuticals, fiind introdus în Catalogul naţional al preţurilor medicamentelor autorizate de punere pe piaţă în România (Canamed) de la 1 august 2021.
Medicamentul conţine trei substanţe active: ivacaftor, tezacaftor şi elexacaftor. Tratamentul ajută
celulele plămânilor să funcţioneze mai bine la unii pacienţi cu fibroză chistică, o afecţiune moştenită în care plămânii şi sistemul digestiv se pot înfunda cu un mucus gros şi lipicios.
Kaftrio acţionează asupra unei proteine numite CFTR, care este deteriorată la unele persoane cu FC, dacă acestea au o mutaţie a genei CFTR.
În mod normal, Kaftrio este luat împreună cu medicamentul ivacaftor. Ivacaftor face ca proteina să funcţioneze mai bine, în timp ce tezacaftor şi elexacaftor cresc cantitatea de proteină de pe suprafaţa celulelor.