Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a autorizat prima terapie genică pentru tratarea unei boli musculare rare şi devastatoare, dar a limitat aprobarea la copiii cu vârste de 4 şi 5 ani, pe baza dovezilor disponibile.
Medicamentul va trebui să demonstreze, în cadrul unui studiu clinic în curs de desfăşurare, că îmbunătăţeşte funcţia fizică şi mobilitatea la pacienţii cu distrofie musculară Duchenne pentru a rămâne pe piaţă, a anunţat joi FDA.
Terapia a fost autorizată prin procedură accelerată, care permite aprobarea timpurie a medicamentelor care tratează afecţiuni grave, pe baza datelor care sugerează că este posibil să confere beneficii clinice.
Este pentru prima dată când o terapie de această natură - un tratament care se administrează o singură dată şi care furnizează o copie funcţională a unei gene pentru a compensa gena care conduce la boală - a fost autorizată prin procedură accelerată, decizia fiind luată după mărturiile emoţionante ale familiilor la o reuniune a comitetului consultativ al FDA de luna trecută.
Distrofia musculară Duchenne cauzează slăbiciune musculară progresivă care le poate răpi copiilor până la vârsta adolescenţei capacitatea de a merge, iar mulţi dintre ei nu trăiesc până la 30 de ani.
Se estimează că boala afectează unul din 3.500 de naşteri de sex masculin la nivel mondial, potrivit Organizaţiei Naţionale pentru Afecţiuni Rare.
Compania americană de biotehnologie Sarepta Therapeutics care a produs medicamentul a declarat că terapia, numită Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), va costa 3,2 milioane de dolari pentru fiecare pacient.
Terapia este conceput pentru a fi administrată o singură dată, informează Reuters şi CNN.
Grupul eligibil pentru care a fost autorizat medicamentul, copiii cu vârste de 4 şi 5 ani, reprezintă aproximativ 6% din populaţia de persoane cu distrofie musculară Duchenne, potrivit specialiştilor.
Elevidys va deveni al doilea cel mai scump medicament din lume, după tratamentul pentru hemofilie Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) al producătorului australian CSL, în valoare de 3,5 milioane de dolari.
„Aprobarea de astăzi răspunde unei nevoi medicale urgente nesatisfăcute şi reprezintă un progres important în tratamentul distrofiei musculare Duchenne, o afecţiune devastatoare cu opţiuni de tratament limitate, care duce la o deteriorare progresivă a sănătăţii individului în timp", a declarat dr. Peter Marks, directorul Centrului pentru evaluarea şi cercetarea produselor biologice al FDA, în comunicatul agenţiei.
Sarepta a declarat, de asemenea într-un comunicat că, un studiu în stadiu avansat pentru a confirma eficacitatea tratamentului este în curs de desfăşurare, iar datele iniţiale ale acestuia sunt aşteptate până în decembrie.
Terapia se află în curs de evaluare şi în Uniunea Europeană.
