În România există 1.615 de persoane care suferă de hemofilie A, din care aproape jumătate cu o formă severă, iar pacienţii au dificultăţi în accesul la tratament în ţară, arată studiul “Impactul hemofiliei A în România”, realizat de Ernst&Young şi prezentat miercuri într-o conferinţă de presă.
Datele privind pacienţii cu hemofilie A sunt extrase din “World Federation of Hemophilia Report on the Annual Global Survey 2016, publicat în octombrie 2017”.
“În ciuda creşterii de 2,5 ori a bugetului alocat Programului Naţional de Hemofilie şi Talasemie – de la 68.926.790 lei în anul 2016 la 173.221.560 lei în anul 2017 – şi a continuării creşterii alocării bugetare (179.323.090 lei în anul 2018), persoanele diagnosticate cu hemofilie întâmpină dificultăţi în accesul la tratament în România”, se arată în studiu.
Astfel, în ceea ce priveşte accesul la tratamentul de substituţie specific hemofiliei, 52% dintre cei chestionaţi afirmă că întâmpină probleme în procurarea tratamentului de substituţie specific.
O proporţie importantă dintre persoanele chestionate au menţionat că problemele legate de disponibilitatea tratamentului le determină să facă “provizii de factor”, potrivit studiului.
Profilul pacientului român cu hemofilie, conturat pe baza răspunsurilor la chestionarul calitativ administrat în cadrul studiului, evidenţiază că pacientul român are vârsta medie de 40 de ani, este bărbat, se află într-o formă de angajare, este în cele mai multe cazuri diagnosticat cu hemofilie A, forma severă, are această boală de peste 20 de ani şi se află sub tratament cu factor de coagulare (tratament la cerere).
“În cazul primirii unui tratament adecvat care să menţină un nivel al factorilor de coagulare protectiv în eventualitatea unor sângerări, speranţa de viaţă a persoanelor cu hemofilie este cu până la 15 ani mai mică în formele severe ale bolii decât în cazul unei persoane sănătoase şi cu 3 ani mai mică pentru formele moderate/uşoare. Aceste cifre pot varia semnificativ în funcţie de stilul de viaţă al persoanei şi ţara/sistemul medical în care aceasta trăieşte”, menţionează studiul.
Potrivit estimărilor autorilor studiului, costurile totale ale hemofiliei A în România sunt de 159,5 milioane lei (34,5 milioane euro) – sau 98.770 lei (21.332 euro) pe pacient -, din care 145,3 milioane lei sunt costuri directe.
Din perspectiva evoluţiei hemofiliei A, este esenţial un management adecvat al fiecărui pacient, care să aibă drept principal obiectiv reducerea numărului şi severităţii episoadelor hemoragice, subliniază autorii analizei.
“Rezultatele acestui studiu conduc la concluzia că proporţia costurilor cu medicaţia de substituţie în România este încă sub potenţialul maxim care ar duce la un management adecvat al pacientului cu hemofilie”, arată studiul.
Medicaţia de substituţie reprezintă cel mai important segment generator de costuri în cazul hemofiliei în România.
Totuşi, deşi în România costurile cu medicaţia de substituţie şi costurile directe reprezintă peste 60%, respectiv peste 90% din costurile generale, procentul este semnificativ mai mic decât într-o serie de ţări europene comparate.
“Mai mult decât atât, costul mediu anual per pacient în România (an de referinţă 2017) este mult sub costurile similare din Germania, Italia, Franţa, Spania şi Marea Britanie şi se află în segmentul inferior al costurilor, comparativ cu celelalte state UE”, menţionează studiul.
Astfel, o eficientizare a medicaţiei de substituţie - în sensul reducerii numărului şi severităţii episoadelor hemoragice sau a introducerii unor noi tratamente cu valoare profilactică şi cost-eficienţă dovedită - ar plasa evoluţia impactului socio-economic al hemofilie A în România pe o tendinţă pozitivă atât din perspectiva pacientului, cât şi a eficientizării costurilor sistemului medical, consideră autorii cercetării.
Hemofilia este cauzată de o mutaţie genetică care duce la tulburări ale cascadei coagulării prin absenţa sau diminuarea factorilor de coagulare VIII sau IX.
În funcţie de factorul de coagulare implicat au fost descrise două tipuri principale de hemofilie: hemofilia A pentru care mutaţia genetică vizează factorul de coagulare VIII şi hemofilia B pentru care mutaţia genetică vizează factorul de coagulare IX.
Conform Federaţiei Internaţionale de Hemofilie, aproximativ 10 din 100.000 de persoane se nasc cu hemofilie A, în timp ce aproximativ 2 din 100.000 de persoane se nasc cu hemofilie B.
În primăvara acestui an, Comisia Europeană a aprobat un nou medicament pentru tratarea hemofiliei A cu inhibitor al companiei Roche, pe baza a două dintre cele mai mari studii clinice, în care acest produs a demonstrat eficienţă superioară comparativ cu tratamentele anterioare.
