Boala Parkinson este o afecţiune neurodegenerativă care se manifestă progresiv prin rigiditate, tremurături şi lentoarea mişcărilor. Aflată pe locul al doilea ca prevalenţă după Alzheimer, aproape un milion de persoane din Statele Unite fiind diagnosticate, iar cifră care se aşteaptă să crească cu încă 200.000 până la sfârşitul deceniului.
O nouă terapie concepută pentru a elimina aglomerările toxice ale unei proteine despre care se crede că este responsabilă de boala Parkinson s-a dovedit a fi promiţătoare în primele studii clinice.
Produs de compania americană de biotehnologie Vaxxinity, candidatul la imunoterapie, cu numele UB-312, este primul tratament care s-a dovedit capabil să reducă concentraţiile de alfa-sinucleină (α-syn) în lichidul cefalorahidian, marcând un pas înainte semnificativ în ceea ce priveşte încetinirea - sau chiar stoparea - evoluţiei bolii.
Deşi rezultatele studiului nu au fost încă publicate şi revizuite de comunitatea medicală, rapoartele iniţiale sunt optimiste şi sugerează că UB-312 ar putea transforma îngrijirea bolnavilor de Parkinson, oferind speranţa îmbunătăţirii rezultatelor cu un tratament care modifică boala.
UB-312 este un vaccin peptidic sintetic care ţinteşte formele toxice de agregate anti-alpha-sinucleină (aSyn), o proteină implicată în boala Parkinson, care controlează funcţiile sinaptice şi reglează eliberarea de neurotransmiţători.
„Ceea ce vedem din studiul nostru indică faptul că UB-312 are potenţialul de a schimba întreaga conversaţie în jurul tratamentului şi prevenirii bolii Parkinson", a declarat cofondatorul şi preşedintele executiv al Vaxxinity, Lou Reese.
„Viitorul nu este la zeci de ani distanţă: pacienţii cu Parkinson de astăzi ar putea avea o speranţă pentru viitorul apropiat, nu îndepărtat", a precizat acvesta.
Boala Parkinson este o afecţiune neurodegenerativă care se manifestă progresiv prin rigiditate, tremurături şi lentoarea mişcărilor. Simptomele bolii pot fi urmărite până la moartea celulelor nervoase dintr-o regiune apropiată de trunchiul cerebral care este implicată indirect în controlul motor fin.
Deşi factorii iniţiali declanşatori ai acestei degenerări au fost doar vag asociaţi cu potenţiali factori genetici şi de mediu, un sfert de secol de investigaţii sugerează cu tărie că α-syn joacă un rol critic în evoluţia bolii Parkinson.
Proteina, produsă pentru a regla comunicarea dintre neuroni, poate afecta negativ creierul, odată ce se acumulează în aglomerări insolubile, deteriorând componente precum mitocondriile şi perturbând echilibrele tipice ale celulei.
Noua terapie experimentală a Vaxxinity foloseşte anticorpi pentru a ţinti aceste aglomerări toxice, ignorând proteinele dizolvate şi lăsându-le să-şi desfăşoare activitatea de zi cu zi.
Un studiu clinic efectuat în urmă cu câţiva ani, la care au participat 50 de voluntari sănătoşi, a dovedit că procedura este în general sigură, cu efecte secundare relativ uşoare.
În acest ultim studiu randomizat, dublu-orb, efectuat pe 20 de pacienţi diagnosticaţi cu boala Parkinson, s-a demonstrat că anticorpii se leagă exclusiv de formele agregate de α-syn.
Analiza lichidului spinal al celor cărora li s-a administrat UB-312 a evidenţiat o scădere cu 20% a nivelurilor obişnuite de agregate α-syn, comparativ cu o scădere de 3% la cei care au primit un placebo.
Testele clinice de urmărire efectuate pe pacienţii cu concentraţii detectabile de anticorpi induse de UB-312 în probele de lichid spinal au sugerat că eliminarea aglomerărilor de proteine poate îmbunătăţi mişcările necesare pentru viaţa de zi cu zi.
„În prezent, nu există niciun tratament care să abordeze afecţiunile care stau la baza bolii Parkinson şi suntem foarte încântaţi de aceste date de implicare a ţintei", a declarat vicepreşedintele senior al departamentului de cercetare Vaxxinity, Jean-Cosme Dodart.
Compania de biotehnologie, cu sediul în Suedia, a dezvăluit datele pozitive din partea B a studiului său de fază I cu vaccinul UB-312 împotriva bolii Parkinson, care a demonstrat o reducere cu 20% a nivelului de proteine toxice în rândul pacienţilor participanţi la studiu.
Datele au fost prezentate în cadrul Conferinţei 2024 privind boala Alzheimer şi boala Parkinson (AD/PD), desfăşurată la Lisabona (Portugalia0 între 5 - 9 martie.
„Acest lucru ne oferă încrederea că ne îndreptăm spre ţinta corectă şi într-un mod care este relevant din punct de vedere statistic şi clinic pentru pacienţi. Există o nouă speranţă la orizont", a mai precizat el.
Depăşirea acestui orizont depinde însă de continuarea unor studii clinice cuprinzătoare suplimentare care să demonstreze că terapia este un mijloc sigur şi eficient de îmbunătăţire a calităţii vieţii pacienţilor cu Parkinson.
Cu atât de puţine tratamente promiţătoare în curs de dezvoltare, chiar şi micile speranţe pot însemna foarte mult pentru numărul tot mai mare de persoane care se vor confrunta, în următorii ani, cu pierderea treptată a controlului motor.
În prezent, nu există tratamente aprobate care să abordeze mecanismele care stau la baza bolii Parkinson.
O altă companie care vizează boala Parkinson cu vaccinuri active aSyn este compania elveţiană de biotehnologie, AC Immune, care a anunţat că va trece la a doua parte a studiului său de fază II cu ACI-7104.056, în cadrul aceleiaşi conferinţe de săptămâna trecută.
