Un medicament dezvoltat de grupul Alnylam Pharmaceuticals pentru tratamentul pacienţilor cu porfirie acută hepatică, o afecţiune genetică rară, a fost aprobat de autoritatea de reglementare în domeniul alimentelor şi medicamentelor (FDA) din Statele Unite.
Medicamentul Givlaari (givosiran) foloseşte interferenţa ARN pentru a ţinti şi “dezactiva” un anumit material genetic, blocând în acest fel producerea unei proteine care provoacă afecţiunea.
Porfiriile reprezintă un grup de afecţiuni ereditare ce determină acumularea precursorilor hemului în ficat, ca urmare a producţiei insuficiente a unei enzime care are rol de precursor al porfirinelor.
Pacienţii cu această boală moştenesc o genă anormală, ce împiedică producţia acestei enzime şi reglarea nivelurilor hemului.
