Autoritatea de reglementare în domeniul medicamentelor (FDA) din Statele Unite a aprobat un nou tratament cu trei substanţe active dezvoltat de compania Vertex Pharmaceuticals pentru pacienţii cu fibroză chistică, o boală genetică rară.
Tratamentul are denumirea comercială Trikafta şi include o combinaţie de trei substanţe active - elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor – care ţintesc proteina ce provoacă afecţiunea.
Vertex are un alt tratament aprobat pentru fibroză chistică, numit Symdeko, ce include două dintre substanţele active - ivacaftor şi tezacaftor - incluse în noul tratament.
Trikafta este primul tratament aprobat pentru pacienţii cu fibroză chistică cu vârsta de cel puţin 12 ani care au mutaţia cea mai comună, ce se regăseşte la 90% dintre pacienţii cu această afecţiune, potrivit FDA.
Fibroza chistică este o boală caracterizată de producerea şi acumularea unor cantităţi anormale de mucus în plămâni şi în alte organe.
