Autoritatea de reglementare în domeniul alimentelor şi medicamentelor (FDA) din Statele Unite a oprit un studiu clinic realizat cu medicamentul Zolgensma (substanţa activă onasemnogene abeparvovec), dezvoltat de grupul farmaceutic elveţian Novartis pentru tratamentul atrofiei musculare spinale, după ce datele unui studiu realizat pe animale au provocat îngrijorări privind siguranţa tratamentului.
Genoterapia Zolgensma a fost aprobată de FDA în luna mai 2019 ca tratament unic pentru atrofia musculară spinală de tip 1, principala cauză genetică de deces la sugari, fiind considerată cea mai scumpă terapie avizată în prezent.
Tratamentul este aprobat pentru pacienţii cu vârsta până la 2 ani.
Grupul Novartis a anunţat un preţ de 2,1 milioane dolari – sau 425.000 de dolari pe an timp de cinci ani – pentru Zolgensma, care a devenit cel mai scump tratament autorizat până acum.
În urma aprobării, Zolgensma a devenit un competitor al tratamentului Spinraza dezvoltat de Biogen.
Însă studiul clinic STRONG, Novartis testa impactul tratamentului la pacienţi cu vârsta până la cinci ani, utilizând o doză mai mare a terapiei prin infuzie spinală, potrivit Reuters.
Decizia FDA a fost luată după ce Novartis a furnizat autorităţii de reglementare date dintr-un studiu realizat pe animale, care au arătat apariţia unor inflamaţii la nivelul ganglionilor spinali, o afecţiune ce poate duce la deteriorarea sau pierderea nervilor.
Totuşi, experţii spun că este nevoie de mai multe analize pentru a evalua impactul acestor date asupra perspectivelor tratamentului Zolgensma pe termen lung.
Novartis a precizat că lucrează în cooperare cu autorităţile de reglementare, sperând că decizia de oprire a studiului clinic va fi anulată.
Novartis spera ca, în urma studiului STRONG, să obţină extinderea indicaţiei terapeutice pentru pacienţii cu vârstă mai mare, de până la cinci ani.
