Grupul farmaceutic elveţian Novartis începe în ianuarie un program prin care oferă gratuit, în 2020, până la 100 de doze de Zolgensma pentru pacienţii pediatrici cu atrofie musculară spinală (AMS) din ţări în care madicamentul nu este aprobat printr-un sistem controversat, asemănător unei loterii.
Terapia Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a fost aprobată în Statele Unite în luna mai 2019 pentru pacienţii pediatrici cu vârsta de cel mult 2 ani cu atrofie musculară spinală, fiind un competitor al tratamentului Spinraza dezvoltat de Biogen.
Însă producătorul a fixat un preţ de 2,1 milioane de dolari pentru tratamentul unui pacient, un preţ care face din Zolgensma cel mai scump medicament din lume în prezent.
Săptămâna trecută, Novartis a anunţat că înscrierile în program vor începe pe 2 ianuarie 2020, iar din februarie va începe distribuţia dozelor. Până în iunie vor fi deja distribuite 50 de doze, urmând ca până la finalul anului 2020 să fie distribuite până la 100 de doze în total către pacienţi.
Totuşi, reprezentanţii unor asociaţii de pacienţi au criticat sistemul de alocare a dozelor, considerând că există unele probleme de etică.
Vineri, reprezentanţii Novartis au discutat cu reprezentanţii unor asociaţii de pacienţi.
"Există multe întrebări legate de etică şi multe întrebări privind forma programului la care trebuie să se răspundă. Vom încerca să găsim răspuns în ianuarie", a afirmat Kacper Rucinski, reprezentant al unei asociaţii de pacienţi, citat de Reuters.
Rucinski a criticat programul pentru că nu are o metodă de a prioritiza alocarea tratamentului pacienţilor cu cea mai mare nevoie, numindu-l chiar "o ruletă rusească".
Însă compania a precizat că programul a fost stabilit împreună cu experţi în bioetică, iar aceştia consideră că nu este posibilă o prioritizare în rândul unor copii cu vârsta de mai puţin de doi ani.
Terapia Zolgensma este considerată “revoluţionară” de mulţi experţi. Tratamentul perfuzabil este administrat într-o singură doză şi acţionează prin înlocuirea genei SMN1, crucială pentru controlul muşchilor, cu o copie funcţională.
Copiii cu AMS nu au gena SMN1, dar au o genă de backup în grade diferite. Cei care au doar una sau două copii ale genei de backup au fosrma cea mai severă de AMS, în timp ce la cei cu mai multe copii ale genei, simptomele apar mai târziu, iar boala este mai puţin severă.
Într-un studiu clinic realizat de companie, toţi cei 15 pacienţi înscrişi care au fost perfuzaţi cu Zolgensma au rămas în viaţă şi nu au mai avut nevoie de o ventilaţie permanentă timp de 24 de luni.
În prezent, Novartis testează, într-un alt studiu clinic, medicamentul pentru pacienţi pediatrici cu vîrstă mai mare.
Atrofia musculară spinală de tip 1 este o boală neuromusculară foarte periculoasă, cu foarte puţine opţiuni de tratament în prezent.
Boala duce adesea la paralizie, dificultăţi de respiraţie şi deces în decurs de câteva luni pentru copiii născuţi cu cea mai gravă formă a bolii, cea de tip I. Atrofia musculară spinală afectează aproximativ unul din 10.000 de născuţi-vii, iar 50% până la 70% au boala de tip I.
În Uniunea Europeană, terapia Novartis a intrat în procedură de evaluare prioritară, iar o decizie în privinţa solicitării de autorizare de punere pe piaţă ar putea fi luată în curând.
În România, pacienţii cu AMS au acces la tratament cu Spinraza din toamna anului trecut, după ce mai mulţi pacienţi şi familiile lor au protestat în faţa CNAS.
