Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat un medicament pentru o afecţiune genetică rară, ce stimulează creşterea tumorilor în anumite ţesuturi.
Medicamentul, denumit Gomekli (mirdametinib), este cu administrare orală şi a fost dezvoltat de compania farmaceutică americană SpringWorks Therapeutics ca tratament pentru neurofibromatoză tip 1 (NF1) cu fibroame plexiforme simptomatice, în stadiu neoperabil.
NF1 cea mai frecventă formă a acestei afecţiuni genetice a sistemului nervos şi este cauzată de mutaţii în gena NF1, care produce proteina neurofibromină, implicată în reglarea creşterii celulare.
Noul tratament este autorizat ca terapie cu administrare orală pentru pacienţii cu vârsta de cel puţin 2 ani.
Medicamentul mirdametinib face parte dintr-o clasă numită inhibitori MEK, inhibând proteinele MEK1 şi MEK2.
Decizia de autorizare s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic de fază 2, care a indicat că administrarea medicamentului a redus cu 52% volumul tumorilor la pacienţii pediatrici şi cu 41% la pacienţii adulţi. Studiul clinic a inclus 114 pacienţi (58 adulţi şi 56 pediatrici), potrivit datelor publicate de FDA.
Potrivit companiei farmaceutice care a dezvoltat medicamentul, doar în SUA există circa 100.000 de pacienţi cu NF1, din care până la 50% dezvoltă fibroame plexiforme simptomatice.
Pacienţii cu NF1 au o speranţă de viaţă medie mai mică cu până la 15 ani faţă de populaţia generală.
