Comitetul EMA pentru medicamente de uz uman (CHMP) recomandă acordarea condiţionată a autorizaţiei de punere pe piaţa UE pentru medicamentul Ondexxya (andexanet alfa), indicat pacienţilor adulţi ca antidot împotriva efectului medicamentelor anticoagulante care conţin apixaban sau rivaroxaban (autorizate în Uniunea Europeană sub denumirea de Eliquis şi respectiv Xarelto), în caz de sângerare care pune în pericol viaţa sau sângerare necontrolată, care impune inversarea acţiunii acestor substanţe.
Medicamentele cu efect de anticoagulare se utilizează pentru tratarea cheagurilor de sânge şi pentru reducerea riscului formării acestora în artere şi vene, ceea ce poate duce la embolie pulmonară, accident vascular cerebral sau alte leziuni ale organelor.
Medicamentele care conţin apixaban şi rivaroxaban aparţin unei clase mai noi de anticoagulante, cunoscute sub denumirea de inhibitori ai factorului Xa (FXa), care acţionează prin blocarea acţiunii factorului X activat, substanţă din sânge cu rol esenţial în coagularea acestuia.
Deoarece medicamentele anticoagulante blochează coagularea normală a sângelui, pacienţii care le utilizează pot fi expuşi riscului de sângerare gravă şi necontrolată, în special în situaţii de urgenţă. Până în prezent, nu a existat un antidot specific capabil să împiedice efectul anticoagulant al apixaban-ului sau rivaroxaban-ului după administrare.
Andexanet alfa, substanţa activă din medicamentul Ondexxya, este o proteină recombinantă care acţionează ca mijloc de inducere în eroare a substanţelor apixaban şi rivaroxaban administrate pe cale orală. Ca urmare, alfaexanet neutralizează efectul anticoagulant al acestor inhibitori.
Siguranţa terapiei cu medicamentul Ondexxya a fost studiată la 352 pacienţi, iar eficacitatea acesteia la 167 pacienţi.
Eficacitatea clinică se bazează pe inversarea activităţii anti-fXa la voluntari sănătoşi şi pe rezultatele intermediare ale studiului la pacienţi cu hemoragie care pune în pericol viaţa.
Medicamentul Ondexxya a permis inversarea efectului anticoagulant al apixaban-ului şi rivaroxaban-ului în interval de 2 minute de la administrare.
CHMP a recomandat autorizarea condiţionată pentru această terapie, unul dintre mecanismele de reglementare aplicabile în UE menite să faciliteze accesul precoce la medicamente care răspund unei necesităţi medicale neacoperite chiar şi în cazul în care efectele acestuia nu sunt suficient studiate.
De exemplu, efectele alfaexanet nu au fost studiate în caz de administrare de inhibitori orali ai fXa înaintea unei intervenţii chirurgicale sau altor proceduri invazive. Pe de altă parte, nu există nici suficiente date clinice care să susţină utilizarea acestuia la pacienţii cu hemoragii severe asociate cu administrarea altor medicamente anticoagulante orale cu acţiune directă, pe lângă apixaban şi rivaroxaban.
În plus, după tratamentul cu medicamentul Ondexxya s-a raportat formarea de cheaguri de sânge iar doza recomandată este încă neconfirmată.
Din aceste motive compania producătoare Portola Netherlands B.V este obligată ca, respectând anumite termene, să finalizeze o serie de studii post-autorizare, în care să investigheze în continuare eficacitatea şi siguranţa medicamentului, se mai precizează în recomandarea EMA.
