Autoritatea americană de reglementare în domeniul sănătăţii a autorizat la sfârşitul săptămânii extinderea indicaţiei în cazul utilizării tratamentului administrat sub forma unei injecţii, o dată pe zi, pentru tratarea copiilor mai mici de 5 ani care suferă de cea mai frecventă formă de nanism cu membre scurte, acondroplazia.
Acondroplazia este o boală ereditară cauzată de o mutaţie a unei gene numită receptorul 3 al factorului de creştere a fibroblastelor (FGFR3), şi apare la aproximativ unul din 25.000 de nou-născuţi.
Mutaţia afectează creşterea aproape a tuturor oaselor din corp, inclusiv a craniului, a coloanei vertebrale, a braţelor şi a picioarelor, rezultând o statură foarte scurtă cu un aspect caracteristic.
Medicamentul, pus pe piaţă sub denumirea comercială Voxzogo (vosoritidă), a fost, în 2021, prima terapie care a primit undă verde de la Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) pentru tratarea acestei tulburări genetice, la copiii cu vârsta de cinci ani şi mai mari, în cadrul procedurii accelerate de aprobare a administraţiei de reglementare.
Recenta decizie a FDA privind extinderea indicaţiei de utilizare este susţinută de datele unui studiu care au arătat că terapia, produsă de grupul american BioMarin Pharmaceutical, a prezentat un profil similar de siguranţă şi eficacitate la copiii cu vârsta sub 5 ani, în comparaţie cu cei cu vârsta de 5 ani şi peste, informează Reuters.
Terapia, aprobată în Europa, Australia şi Brazilia pentru copiii cu vârsta de peste doi ani şi în Japonia pentru utilizarea la copii de toate vârstele, este, de asemenea, în curs de revizuire în Europa pentru extinderea indicaţiei de utilizare la copiii cu vârsta de patru luni şi peste.
O altă terapie experimentală a producătorului american, infigratinib, şi medicamentul pentru nanism TransCon CNP al companiei daneze Ascendis Pharma, sunt în curs de dezvoltare.
