Administraţia Americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a aprobat luni medicamentul tafamidis cu administrare orală, produs de Pfizer pentru a trata o afecţiune cardiacă rară numită cardiomiopatie amiloidică transtiretină, a anunţat producătorul de medicamente.
Pfizer, care a prezentat tafamidis ca un produs de ultimă generaţie, a stabilit un preţ de vânzare de 225.000 de dolari pe an pentru medicamentul care urmează să fie vândut sub denumirea comercială de Vyndaqel. Acesta este primul medicament aprobat pentru cardiomiopatie amiloidică transtiretină din Statele Unite.
FDA a aprobat, de asemenea, şi o altă formulă a tratamentului oral cu tafamidis sub numele de Vyndamax, cu o doză recomandată fie de 80 mg o dată pe zi, luată sub formă de patru capsule de 20 mg sau 61 mg o dată pe zi, administrată că o singură capsulă.
Pfizer consideră că există aproximativ 100 000 de persoane în Statele Unite cu cardiomiopatie amiloidică transtiretină, marea majoritate nediagnosticată. Doar aproximativ 2.000 până la 5.000 de pacienţi sunt diagnosticaţi în prezent cu boala la nivel global.
Medicamentul a redus riscul de deces pentru pacienţii cu cardiomiopatie amiloidică transtiretină cu 30%, comparativ cu placebo, în studiile clinice.
În 2012, tafamidis a fost respins de FDA ca tratament pentru o altă boală mortală rară, progresivă şi neurodegenerativă numită polineuropatie amiloidă familială, dar este aprobat în alte 40 de ţări pentru boala respectivă.
De asemenea medicamentul a fost aprobat şi în Japonia pentru cardiomiopatie amiloidică transtiretină în luna mai, la un preţ de aproximativ 750.000 de dolari pe an, stabilit de un organism guvernamental, au mai declarat reprezentanţii companiei.
Pfizer afirmă că frecvenţa efectelor adverse la pacienţii trataţi cu acest medicament a fost similară cu cea a celor care au primit placebo.
