Compania farmaceutică elveţiană Santhera a anunţat că medicamentul său experimental pentru fibroză chistică, numit POL6014, ar putea primi statutul de medicament orfan în următoarea lună din partea comisiei pentru medicamente orfane a Agenţiei Europene a Mediacamentului (EMA). Această catalogare va permite companiei să primescă stimulente finaciare pentru dezvoltarea ulterioară a tratamentului.
EMA a acordat un aviz pozitiv pentru desemnarea POL6014 ca medicament orfan. Decizia Agenţiei a fost motivată de ”nevoile pacienţilor cu fibroză chistică”, precum şi de necesitatea unei ”abordări noi de tratament cu POL6014 pentru a sprijini aceşti pacienţi”, a delarat şeful departamentului de dezvoltare de la Santhera, Kristina Sjöblom Nygren, citată de pharmatimes.com.
POL6014 este un inhibitor inovator, puternic şi selectiv, al neutrofilului elastazei umane (hNE), brevetat de compania farmaceutică elveţiană Polyphor, care este acum în faza de studiu clinic de fază I - II pentru tratamentul fibrozei chistice.
Primul studiu, de fază I, la voluntari sănătosi, şi un studiu de faza I de siguranţă şi tolerabilitate la pacienţii cu fibroză chistică au fost deja finalizate cu succes, au declarat reprezentanţii companiei.
Potrivit studiilor clinice, medicamentul a fost bine tolerat de pacienţi şi a dus la o inhibare puternica a elastazei.
Nivelurile ridicate de elastază cauzează deteriorarea componentelor structurale, celulare şi solubile din micromediul pulmonar şi astfel duc la agravarea bolii, care afetează parametrii funcţionali ai plămânului.
Fibroza chistică, sau mucoviscidoza, este o boală pulmonară rară care afectează aproximativ 35.000 de persoane în UE. În România există peste 300 pacienţi cu fibroză chistică, dar există şi multe cazuri nediagnosticate sau diagnosticate greşit, apreciază specialiştii.
Conform pneumologilor români, fibroza chistică este este cea mai frecventă boală monogenică cu transmitere autosomal-recesivă, care afectează populaţia caucaziană, datorată unor defecte ale genei CFTR ce codifică proteine ale canalelor de clor din membrana celulelor epiteliale.
Speranţa de viaţă a pacienţilor cu fibroză chistică din ţările dezvoltate poate ajunge în prezent la 35-40 ani, comparativ cu doar 14 ani în urmă cu jumătate de secol.
Medicamentele orfane sunt folosite pentru a trata boli rare, ceea ce îi face pe finanţatorii tradiţionali să aibă rezerve în finaţarea dezvoltării acestora.
