Un tratament dezvoltat de cercetători americani pentru boala polichistică renală - o afecţiune genetică ce cauzează umflarea rinichilor cu chisturi multiple şi poate duce la insuficienţă renală - a înregistrat rezultate promiţătoare într-un studiu clinic efectuat pe animale.
Studiul a arătat o reducere aproximativă de 50% a mărimii rinichilor în cazul şoarecilor de laborator ce urmau tratamentul. Medicamentul se află acum în faza studiilor clinice, conform dr. Visal Patel, profesor asociat de medicină internă la UT Southwestern şi autor al studiului, citat de sciencedaily.com.
Boala renală polichistică autozomal dominantă afectează în jur de 12 milioane de oameni din toată lumea, iar jumătate dintre aceştia dezvoltă boală renală în stadiu final până la vârsta de 60 de ani, conform studiului.
"Odată cu insuficienţa renală, singurele opţiuni pentru supravieţuire sunt dializa sau transplantul de rinichi. Un procentaj mare de pacienţi cu boală renală polichistică autozomal dominantă cu dializă mor în fiecare an în aşteptarea unui rinichi donat", a mai spus dr. Patel.
Singurul medicament din prezent aprobat pentru tratarea bolii renale poolichistice autozomale dominante, comercializat sub numele de Jynarque (substanţa activă tolvaptan), poartă cea mai gravă avertizare a FDA în prescripţie, ce îi anunţă pe doctori şi utilizatori de posibilitatea "daunelor la ficat serioase şi potenţial fatale".
Noul tratament dezvoltat la UT Southwestern şi Regulus Therapeutics, companie farmaceutică din California, nu a arătat nicio toxicitate în testele asupra animalelor sau celulelor umane, conform studiului. După administrare noul medicament este direcţionat direct către rinichi şi nu către ficat.
"Am arătat anterior că nivelurile unui mic fragment ARN numit microARN-17 sunt crescute în cazul bolii renale polichistice autozomale dominate. MicroARN-17 interferează cu funcţia normală a altor ARN-uri benefice, ceea ce cauzează creşterea chisturilor renale. RGLS4326, noua substanţă, funcţionează prin blocarea microARN-17 dăunător", a explicat dr. Patel.
Studiile clinice timpurii de fază I au început anul trecut, efectuate de Regulus Therapeutics. FDA a solicitat informaţii suplimentare despre toxicitate din testarea asupra animalelor înainte ca studiile clinice să poată trece la pasul următor.
