Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a autorizat luni, o terapie pentru tratarea unei afecţiuni genetice rare care afectează rinichii.
Terapia ajută la scăderea nivelului de oxalat urinar şi utilizează tehnologia de interferenţă ARN (iARN), în care genele care contribuie la boală sunt reduse la tăcere sau sunt făcute ineficiente, şi este aprobată pentru utilizarea la persoanele cu vârsta de nouă ani şi mai mult, cu un tip de hiperoxalurie primară, şi cu o funcţie renală relativ păstrată.
Tratamentul, care se administrează prin injecţie, o dată pe lună, va fi pus pe piaţă în Statele Unite sub denumirea comercială Rivfloza, substanţa activă nedosiran, a anunţat producătorul danez de medicamente Novo Nordisk.
Autorizarea terapiei se bazează pe studii în care medicamentul a redus nivelurile de excreţie a oxalatului în urină la 24 de ore, măsurate faţă de o valoare de referinţă prestabilită şi în comparaţie cu placebo.
Producătorul danez de medicamente a obţinut acces la terapie după ce a cumpărat Dicerna Pharmaceuticals, evaluată la 3,3 miliarde de dolari, în 2021.
Novo Nordisk intenţionează să pună terapia la dispoziţia pacienţilor eligibili la începutul anului viitor şi a declarat că intenţionează să stabilească preţul terapiei în funcţie de „valoarea clinică demonstrată şi beneficiile pentru cei care trăiesc cu PH1 (hiperoxalurie primară de tip 1)".
Hiperoxaluria primară este o afecţiune rară caracterizată prin pietre recurente la rinichi şi la vezica urinară, care împiedică ficatul să producă suficient o anumită proteină, ceea ce duce la producerea în exces a unei substanţe chimice naturale cunoscute sub numele de oxalat în urină.
Compania estimează că mai mult de 2.000 de persoane trăiesc cu această afecţiune în Statele Unite.
Oxlumo (lumasiran), de la Alnylam Pharmaceuticals, a fost primul medicament care a primit aprobarea autorităţii de reglementare în domeniul sănătăţii din Statele Unite pentru tratamentul acestei afecţiuni, informează Reuters.
În Uniunea Europeană, tratamentul este testat în mai multe studii clinice care se vor încheia până în 2025.
