Scleroza multiplă (SM) este o boală cronică care afectează mai mult de 2,9 milioane de persoane din întreaga lume. Boala apare atunci când sistemul imunitar atacă în mod eronat izolaţia şi suportul din jurul celulelor nervoase (teaca de mielină) din sistemul nervos central (creier, măduva spinării şi nervii optici), provocând inflamaţii şi leziuni consecutive. Aceste leziuni pot provoca o gamă largă de simptome, inclusiv slăbiciune, oboseală şi dificultăţi de vedere, şi pot duce în cele din urmă la invaliditate. Majoritatea persoanelor cu scleroză multiplă prezintă primele simptome între 20 şi 40 de ani, ceea ce face ca boala să fie principala cauză de handicap netraumatic dobândit la adulţii tineri.
Persoanele cu scleroză multiplă, în diverse forme se confruntă cu progresia bolii - pierderea permanentă a celulelor nervoase din sistemul nervos central - chiar de la începutul bolii, chiar dacă simptomele lor nu sunt evidente sau nu par să se agraveze.
În funcţie de locul în care se produce deteriorarea mielinei, simptomele sclerozei multiple includ probleme de vedere, slăbiciune musculară, amorţeală şi dificultăţi de echilibru şi coordonare. Majoritatea persoanelor cu scleroză multiplă au forma recidivantă-remisivă, în care simptomele se acutizează pentru o perioadă, apoi se diminuează, în timp ce, boala progresează constant.
Întârzierile în diagnostic şi tratament pot avea un impact negativ asupra sănătăţii celor care se confruntă cu boala, de aceea un obiectiv important al tratamentului sclerozei multiple este încetinirea, oprirea şi, în mod ideal, prevenirea progresiei cât mai devreme posibil.
Genentech, membru al Grupului Roche a anunţat într-un comunicat, publicat la sfârşitul săptămânii, că Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite ale Americii a aprobat Ocrevus Zunovo, cu substanţa activă ocrelizumab & hialuronidază-ocsq pentru tratamentul sclerozei multiple recidivante (SMR) şi al sclerozei multiple progresive primare (SMPP).
Tratamentul reprezintă prima injecţie subcutanată aprobată, administrată de două ori pe an pentru ambele forme de scleroză multiplă, oferind persoanelor care trăiesc cu această afecţiune mai multe opţiuni de tratament.
Tratamentul, care a fost iniţial autorizat în Statele Unite în 2017 în formularea IV, este un anticorp monoclonal umanizat conceput pentru a viza celulele B CD20-pozitive, un tip specific de celule imunitare despre care se crede că contribuie în mod esenţial la deteriorarea mielinei (izolarea şi susţinerea celulelor nervoase) şi axonilor (a celulelor nervoase). Această deteriorare a celulelor nervoase poate duce la invaliditate la persoanele cu scleroză multiplă.
Medicamentul se leagă de proteinele CD20 de suprafaţă celulară exprimate pe anumite celule B, dar nu şi pe celulele stem sau plasmatice, sugerând că funcţiile importante ale sistemului imunitar pot fi păstrate.
Tehnologia de administrare a medicamentului se bazează pe o hialuronidază umană recombinantă PH20 (rHuPH20) brevetată, o enzimă care degradează local şi temporar hialuronanul (acid hialuronic) - un glicozaminoglican sau lanţ de zaharuri naturale din organism - în spaţiul subcutanat. Acest lucru creşte permeabilitatea ţesutului de sub piele, permiţând noii formulări a medicamentului să intre şi să fie dispersat şi absorbit rapid în fluxul sanguin.
Aprobarea FDA se bazează pe datele dintr-un studiu de fază III, care nu a arătat nicio diferenţă semnificativă din punct de vedere clinic în ceea ce priveşte nivelurile de medicament din sânge atunci când este administrat subcutanat (timp de 10 - 55 de minute) şi un profil de siguranţă şi eficacitate în concordanţă cu formularea IV (administrare care durează aproximativ trei ore) la persoanele cu SMR şi SMPP.
„Rezultatele arată că noua formulare a fost consecventă cu formularea IV, demonstrând suprimarea activităţii de recidivă (97%) şi a leziunilor RMN (97%) timp de 48 de săptămâni. În plus, unul dintre mai multe rezultate raportate de pacienţi măsurate în timpul studiului a arătat că mai mult de 92% dintre participanţii s-au declarat satisfăcuţi sau foarte satisfăcuţi de administrarea subcutanată".
Cele mai frecvente reacţii adverse cu noua formulare au fost cele la injectare, şi au fost raportate mai frecvent la prima injecţie, 49% dintre participanţii la studiu prezentând o reacţie la injecţie. Toate reacţiile la injectare au fost uşoare sau moderate şi niciuna nu a condus la întreruperea tratamentului, a specificat compania.
