Ziua Internaţională a Mucopolizaharidozei (MPZ) are loc anual pe 15 mai pentru a sensibiliza publicul larg şi medicii deopotrivă despre această boală rară. Ziua marchează importanţa diagnosticării şi a tratamentului precoce pentru a menţine sub control afecţiunea.
Mucopolizaharidoza este o boală genetică rară care afectează 1 din 25.000 de persoane. Persoanele care suferă de această afecţiune au un deficit sau nu au deloc enzima care descompune zahărul, numită mucopolizaharidă sau glicozaminoglican.
Prin urmare, zahărul se acumulează în corpul lor şi provoacă leziuni celulare care se manifestă prin probleme ale ficatului, oaselor şi articulaţiilor, inimii, ochilor, precum şi ale sistemului respirator şi nervos.
Boala nu poate fi vindecată, dar există medicamente disponibile care o pot ţine sub control, pot atenua problemele cauzate de aceasta şi le pot face pacienţilor viaţa mai uşoară. La fel ca la multe alte boli rare, diagnosticul precoce este una dintre principalele probleme ale mucopolizaharidozei.
De asemenea, deoarece este o boală rară, cu o varietate de simptome, este adesea dificil pentru pacienţi să obţină un diagnostic rapid.
Tratarea bolilor rare reprezintă unul dintre principalele domenii de interes pentru compania farmaceutică Takeda.
"Misiunea noastră este să identificăm soluţii şi să producem medicamente care ajută la îmbunătăţirea vieţii pacienţilor, iar bolile rare se numără printre ariile terapeutice pe care ne concentrăm. Cu toate acestea, pe lângă producerea de medicamente, este importantă şi creşterea gradului de conştientizare a bolilor, pentru a facilita diagnosticarea acestora şi, prin urmare, implementarea un tratament adecvat în timp util”, a declarat Cristina Barbu, Country Head Takeda Romania.
Există 7 tipuri diferite de mucopolizaharidoză: MPZ I (sindromul Hurler, Hurler-Scheie sau Sheie), MPZ II (sindromul Hunter), MPZ III A-D (sindromul Sanfilippo), MPZ IV A, B (sindromul Morquio), MPZ VI (sindromul Maroteaux-Lamy), MPZ VII (sindromul Sly) şi MPZ IX.
****
Takeda este o companie bio-farmaceutică globală cu o istorie remarcabilă de 240 de ani de activitate în slujba pacienţilor de pretutindeni. În toată istoria sa, Takeda a acţionat în linie cu valorile sale fondatoare - integritate, echitate, dreptate şi perseverenţă (Takeda-ism).
Takeda îşi propune să-şi îndeplinească obiectivele prin luarea deciziilor în funcţie de 4 priorităţi: pacientul - plasarea pacientului în centrul tuturor acţiunilor, încrederea - câştigarea încrederii societăţii, reputaţia - consolidarea reputaţiei şi promovarea şi dezvoltarea portofoliului companiei. Cele 4 priorităţi sunt parte a procesului de decizie şi a acţiunilor pe care Takeda le întreprinde, pentru a-şi onora angajamentul faţă de calitatea produselor şi serviciilor sale şi pentru a face lucrul corect de fiecare dată
