Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP), din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA), a recomandat autorizarea condiţionată în Uniunea Europeană a unui medicament pentru tratarea unei afecţiuni renale rare şi grave, şi una dintre principalele cauze de insuficienţă renală.
Nefropatia cu imunoglobulina A (IgAN), denumită şi boala Berger, este o boală renală progresivă rară caracterizată prin acumularea în rinichi a imunoglobulinei A (IgA), o proteină care ajută organismul să lupte împotriva infecţiilor.
Depozitele de IgA provoacă o defecţiune a mecanismelor normale de filtrare din rinichi, ceea ce duce la sânge în urină (hematurie), proteine în urină (proteinurie) şi o pierdere progresivă a funcţiei renale.
Alte simptome ale IgAN pot include umflarea (edem) şi tensiunea arterială ridicată.
IgAN este cel mai frecvent tip de boală glomerulară primară la nivel mondial şi una dintre principalele cauze de insuficienţă renală.
Se estimează că IgAN afectează până la 250.000 de persoane, la nivel global.
O astfel de afectiune se poate complica sau poate evolua spre boală renală cronică sau terminală.
Compania de produse farmaceutice specializată în domeniile de tratament al deficitului de fier, dializă, nefrologie şi boli rare, grupul Vifor Pharma, cu sediul în Elveţia, şi partenerul său specialist în boli rare, compania americană biofarmaceutică, Travere Therapeutics, a obţinut vineri o recomandare din partea autorităţii de reglementare a medicamentelor din Uniunea Europeană pentru medicamentul Filspari, cu substanţa activă sparsentan, pentru tratarea acestei afecţiuni renale rare şi grave, IgAN.
Opinia pozitivă a CHMP, care se reuneşte în şedinţă, în fiecare lună, pentru a decide dacă recomandă sau nu emiterea de autorizaţii pentru medicamentele care au încheiat procesul de evaluare, se bazează pe rezultatele studiului pivot de fază III, PROTECT.
Studiul clinic global, randomizat, multicentric, dublu-orb, cu braţe paralele, controlat activ, evaluează siguranţa şi eficacitatea a 400 mg de sparsentan, comparativ cu 300 mg de irbesartan, la 404 pacienţi cu vârsta de 18 ani şi peste, cu IgAN şi proteinurie persistentă, în ciuda administrării dozei maxime tolerate şi a cel puţin 50% din doza maximă indicată pe etichetă a tratamentului cu inhibitori ai enzimei de conversie a angiotensinei (IECA) sau blocante ale receptorilor de angiotensină (BRA).
Medicamentul sparsentan este un nou antagonist dual al receptorilor endotelinei şi angiotensinei, nonimunosupresiv, cu o singură moleculă, şi o selectivitate ridicată pentru receptorul endotelinei A (ETAR) şi receptorul de subtip 1 al angiotensinei II (AT1R).
Datele preclinice au arătat că blocarea atât a căilor endotelinei de tip A, cât şi a angiotensinei II de tip 1 în formele de boală renală cronică rară, protejează podocitele, previne glomeruloscleroza şi proliferarea celulelor mezangiale şi reduce proteinuria.
Opinia autorităţii de reglementare oferă baza pentru decizia finală a Comisiei Europene, a declarat Vifor într-un comunicat.
Companiile farmaceutice concurează pentru a dezvolta tratamente pentru IgAN, o boală autoimună progresivă care afectează în principal adulţii tineri şi care poate duce la insuficienţă renală ce necesită dializă sau transplant de organe.
Grupul farmaceutic elveţian Novartis a achiziţionat anul trecut firma americană de biotehnologie Chinook pentru o sumă de până la 3,5 miliarde de dolari pentru a-şi consolida activitatea în domeniul terapiilor de acest gen.
La începutul anului 2023, Travere a obţinut autorizarea prin procedură accelerată din partea Administraţiei pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite pentru medicamentul Filspari (sparsentan), pentru tratarea IgAN.
Travere a declarat în decembrie că va solicita aprobarea completă în Statele Unite.
Vifor Pharma deţine drepturile exclusive de comercializare pentru sparsentan în Europa şi pe alte pieţe.
Medicamentul Tarpeyo (budesonidă) pentru IgAN, de la Calliditas Therapeutics, a obţinut aprobarea completă în Statele Unite în decembrie 2023.
Decizia Comisiei Europene pentru noul medicament este aşteptată în al doilea trimestru al anului 2024.
