Teste clinice sunt în curs de desfăşurare pentru un nou tratament potenţial pentru fibroza chistică (FC). Terapia inhalabilă „revoluţionară" este menită să îmbunătăţească funcţia pulmonară la persoanele cu fibroză chistică care nu pot beneficia de terapiile actuale.
Lansarea acestui studiu clinic reprezintă un pas important într-un efort de a dezvolta un tratament sigur şi eficient pentru toate persoanele cu fibroză chistică, o tulburare genetică progresivă caracterizată prin infecţii pulmonare persistente care pot provoca daune grave în timp, spun oamenii de ştinţă care conduc studiul.
Abordarea, considerată una de pionierat, este condusă de oameni de ştiinţă de la colegiul de medicină Carle Illinois din cadrul Universităţii Illinois Urbana-Champaign şi de la Colegiul de Medicină Carver din cadrul Universităţii Iowa, în parteneriat cu o companie de biotehnologie,
„Avem speranţa că, pentru cei care au aşteptat deja de prea mult timp cu sufletul la gură, aceasta ar putea fi o primă oportunitate de a recăpăta funcţia de tip canal ionic în căile respiratorii şi, astfel, de a aborda fibroza chistică la rădăcina sa", a declarat profesorul-medic Martin Burke, de la CI MED, care conduce echipa de cercetare în colaborare cu oamenii de ştiinţă de la Universitatea din Iowa.
Primii voluntari din Noua Zeelandă au început recent să ia noul medicament, numit CM001 (cunoscut şi sub numele de amfotericină B cisteică inhalabilă - ABCI), şi care se administrează prin inhalare.
Medicamentul experimental este cunoscut drept o „proteză moleculară" („molecular prosthetics" sunt molecule mici care pot îndeplini funcţii asemănătoare proteinelor pentru a înlocui proteinele lipsă), care 'ţine loc' de canalele proteice lipsă sau disfuncţionale, este menită să restabilească o funcţie pulmonară mai normală la pacienţii cu fibroză chistică.
Abordarea combină o formulă nouă de pulbere uscată inhalabilă pentru a viza direct plămânii şi pentru a permite o dozare mai consistentă.
Cu această metodă cercetătorii speră să crească eficacitatea şi siguranţa tratamentului.
„Persoanele cu fibroză chistică pot administra acest tratament direct în plămâni, acolo unde au cea mai mare nevoie", spune dr. Burke.
Studiul clinic în curs de desfăşurare este destinat să evalueze siguranţa, tolerabilitatea şi circulaţia prin organism a noului medicament.
Fibroza chistică este cauzată de mutaţii în gena CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator - reglatorul de conductanţă transmembranară a fibrozei chistice este o proteină membranară şi un canal anionic la vertebrate care este codificat de gena CFTR), responsabilă de producerea proteinei care ajută la reglarea echilibrului dintre anioni şi lichid în mucoasa plămânilor şi a altor organe.
La nivelul plămânilor, această disfuncţie are ca rezultat formarea de mucus gros şi lipicios pe mucoasa pulmonară care îngreunează respiraţia şi provoacă infecţii pulmonare frecvente.
Aproximativ 90 la sută dintre persoanele cu FC produc proteina CFTR care nu funcţionează corect. Pentru aceste persoane, o clasă de medicamente numite modulatori CFTR poate adesea să restabilească funcţia proteinei-canal şi să ducă la îmbunătăţirea respiraţiei.
Dar tratamentele au fost extrem de limitate pentru pacienţii al căror organism produce puţină sau deloc proteină CFTR.
Dr. Burke şi echipa sa sunt optimişti că noul tratament CM001 poate acţiona ca o proteză la scară moleculară, înlocuind proteina lipsă şi restabilind funcţia canalului ionic.
„Primul impact pe care sperăm să îl obţinem este de a ne asocia cu acel ultim procent de 10% din comunitatea celor cu FC care nu poate beneficia de modulatori, pentru a determina dacă putem oferi beneficii într-un mod care să abordeze acest defect fundamental", a declarat medicul.
În timp ce noul medicament CM001 ar putea schimba abordarea pentru pacienţii care nu pot fi trataţi cu reglatori CFTR, şi alţi pacienţi cu FC ar putea beneficia, spun autorii studiului.
„Conceptul de protezare moleculară are potenţialul de a schimba complet peisajul tratamentului pentru fibroza chistică într-un mod profund; în teorie, ar trebui să funcţioneze pentru toate persoanele care se confruntă cu această boală, indiferent de tipul de mutaţie pe care o prezintă", a declarat Jeffry Weers, Chief Technology Officer în cadrul companiei de biotehnologie care a dezvoltat medicamentul şi lider în industria de dezvoltare a medicamentelor inhalabile.
Ambiţiile doctorului Burke în ceea ce priveşte impactul viitor al protezelor moleculare se extind dincolo de tratamentele pentru fibroza chistică şi pentru alte boli şi afecţiuni.
„Fibroza chistică este una dintre sutele de boli care în prezent rămân incurabile, deoarece sunt cauzate de pierderea funcţiei proteinelor", a declarat medicul.
„Speranţa este că, dacă vom reuşi în cazul fibrozei chistice, această abordare a proteticii moleculare ar putea deveni o modalitate generală de tratare a bolilor cauzate de pierderea funcţiei proteinelor, a adăugat el.
Rezultatele studiului clinic sunt aşteptate în 2024.
