Degenerarea retinei implică o combinaţie complexă de factori genetici şi expuneri de mediu care se acumulează de-a lungul vieţii şi, în cele din urmă, copleşesc mecanismele intrinseci de rezistenţă la stres, care pot fi îmbunătăţite farmacologic pentru a atenua boala şi a păstra vederea. O echipă de oameni de ştiinţă americani au descoperit acum noi medicamente cu potenţial pentru tratarea principalelor cauze de orbire din lume în cazul degenerescenţei maculare legate de vârstă (DMLV) şi al altor boli.
În cadrul unui studiu condus de universitatea Irvine, din California (UCI), cercetătorii au descoperit medicamente cu molecule mici cu potenţială utilitate clinică în tratamentul DMLV, al retinopatiei diabetice (RD) şi al retinitei pigmentare (RP).
Studiul a fost publicat pe 1 mai, în Proceedings of the National Academy of Sciences - PNAS.
În acest studiu, cercetătorii au introdus o nouă clasă de substanţe terapeutice numite „medicamente care îmbunătăţesc rezistenţa la stres" (SRED) pentru tratamentul afecţiunilor neurodegenerative, principalele cauze de orbire din lume, în cazul bolilor retiniene legate de vârstă şi moştenite.
Degenerarea retinei implică o combinaţie complexă de factori genetici şi expuneri de mediu care se acumulează de-a lungul vieţii şi, în cele din urmă, copleşesc mecanismele intrinseci de rezistenţă la stres, care pot fi îmbunătăţite farmacologic prin SRED pentru a atenua boala şi a păstra vederea.
„Prin inhibarea selectivă, cu medicamente a fosfodiesterazelor nucleotidelor ciclice, medicamentele prototip SRED au încetinit sau au oprit dezvoltarea şi progresia retinopatiilor într-o serie de modele animale genetice şi de mediu", a declarat Krzysztof Palczewski, profesorde oftalmologie la facultatea de medicină UCI şi autor corespondent al studiului.
În prezent, aproximativ 350 de milioane de persoane din întreaga lume suferă de pierderea debilitantă a vederii cauzată fie de DMLV, fie de RD, iar în marea majoritate a acestor cazuri (>90%) sunt disponibile doar opţiuni de tratament cu eficacitate minimă sau nu există nicio opţiune de tratament.
Aceste boli cronice şi progresive ale retinei, inclusiv retinita pigmentară, apar în urma unor perturbări genetice şi de mediu ale stabilităţii celulare şi tisulare.
Astfel de perturbări se acumulează odată cu expunerile repetate la stres de-a lungul timpului, ducând la afectarea progresivă a vederii şi, în multe cazuri, la orbire.
În ciuda deceniilor de cercetare, opţiunile terapeutice pentru milioanele de pacienţi care suferă de aceste afecţiuni rămân extrem de limitate, în special pentru tratarea stadiilor incipiente ale bolii, atunci când oportunitatea de a păstra structura retinei şi funcţia vizuală este cea mai mare.
Pentru a aborda această nevoie medicală urgentă şi nesatisfăcută, cercetătorii din acest studiu au inovat o platformă de farmacologie sistemică care valorifică modelarea şi caracterizarea de ultimă generaţie a bolii pentru a identifica terapii noi, bazate pe mecanisme, care atenuează boala la rădăcina ei.
Intervenţia terapeutică SRED a îmbunătăţit rezistenţa la formele acute şi cronice de stres în retina în degenerare, păstrând astfel structura şi funcţia ţesuturilor în mai multe modele de boli ale retinei legate de vârstă sau moştenite.
Noua clasă de produse terapeutice au o potenţială utilitate clinică în tratamentul sau prevenirea celor mai frecvente cauze de orbire, spun cercetătorii din acest studiu.
Potrivit acestora, SRED reprezintă o strategie promiţătoare pentru pacienţi şi medici pentru a combate boala în stadii mai timpurii, cu o eficacitate superioară faţă de standardul actual de îngrijire, sporind arsenalul de medicamente oftalmologice disponibile în prezent în antiangiogenice, corticosteroizi şi medicamente antiinflamatoare nesteroidiene (AINS), spunet autorul principal dr. Jennings Luu, doctor în farmacologie în cadrul programului de formare a cercetătorilor medicali de la universitatea Case Western Reserve şi cercetător invitat la UCI.
„În cele din urmă, ne aşteptăm ca SRED să servească într-o bună zi ca standard de îngrijire pentru îmbătrânirea umană, oferind efectiv pacienţilor mijloacele de a diminua suferinţa provocată de afecţiuni debilitante pentru care nu există în prezent opţiuni terapeutice viabile, prelungind astfel durata de viaţă şi starea de sănătate a oamenilor, indiferent de etiologia bolii", a declarat medicul.
Cercetătorii au cofondat o companie farmaceutică de tip start-up, care îşi propune să introducă pe piaţă noi agenţi terapeutici pentru tratamentul sau prevenirea degenerescenţei maculare legate de vârstă, a retinopatiei diabetice, retinitei pigmentare şi a altor boli progresive, incurabile şi care provoacă orbire.
