O nouă abordare terapeutică, care constă în reprogramarea celulelor din piele pentru a înlocui neuronii pierduţi din creier, este considerată promiţătoare în vederea dezvoltării unui tratament eficient pentru boala Parkinson.
Astfel, un studiu realizat de cercetători de la Spitalul McLean şi de la Massachusetts General Hospital din SUA şi prezentat recent în publicaţia New England Journal of Medicine arată că această abordare terapeutică, care constă în folosirea celulelor proprii ale pacienţilor pentru înlocuirea neuronilor dopaminergici, poate depăşi blocajele înregistrate atunci când s-a încercat folosirea de celule prelevate de la alte persoane.
Boala Parkinson este a doua cea mai frecventă afecţiune neurodegenerativă, afectând milioane de persoane în întreaga lume. Simptomele bolii includ tremuratul, bradichinezia, tulburări de echilibru şi dificultăţi de vorbire şi de deplasare. Aceste simptome se înrăutăţesc odată cu progresia bolii.
În prezent nu există niciun tratament care să oprească sau să vindece boala, ci doar medicamente care tratează simptomele.
“Deoarece celulele provin chiar de la pacient, ele sunt deja disponibile şi pot fi reprogramate astfel încât să nu fie respinse la implant. Acest lucru reprezintă un mare pas înainte în medicina personalizată pentru boala Parkinson”, a afirmat dr. Kwang-Soo Kim, directorul laboratorului de neurobiologie moleculară la Spitalul McLean, citat de sciencedaily.com.
Echipa de cercetători a reprogramat celule din piele ale unui pacient cu Parkinson în vârstă de 69 de ani, care au fost transformate în celule stem pluripotente.
Ulterior, aceste celule au fost supuse unui proces reprogramare pentru a primi caracteristicile neuronilor dopaminergici, care sunt pierduţi de către pacienţii cu boala Parkinson.
După un proces de testare a acestor celule, echipa de cercetători a solicitat autorităţii de reglementare în domeniul alimentelor şi medicamentelor (FDA) din SUA o aprobare de tipul medicament nou în curs de investigare la un singur pacient, pe care a obţinut-o, şi a primit şi aprobarea comisiei de etică a spitalului pentru a implanta celulele în creierul pacientului.
Celulele au fost implantate prin proceduri chirurgicale în 2017 şi 2018 la Weill Cornell Medical Center şi la Massachusetts General Hospital, printr-o nouă procedură minim-invazivă inventată de dr. Jeffrey Schweitzer.
După doi ani, testele realizate la pacient au indicat că celulele implantate sunt vii şi funcţionează corect ca neuroni dopaminergici în creier.
Deoarece proveneau chiar din corpul pacientului, celulele implantate nu au declanşat un răspuns al sistemului imunitar şi nu au fost respinse, nefiind necesară administrarea de medicamente imunosupresoare, arată studiul.
“Am arătat pentru prima dată în acest studiu că aceste celule reprogramate sunt recunoscute ca fiind proprii organismului de către sistemul imunitar şi nu sunt respinse”, a explicat dr. Kim.
Studiul arată că pacientul nu a avut reacţii adverse după implant şi că a înregistrat o îmbunătăţire semnificativă a stării de sănătate şi a calităţii vieţii.
Astfel, pacientul a putut din nou să realizeze operaţiuni de rutină, precum încălţarea pantofilor fără ajutor, s-a putut deplasa mult mai uşor şi vorbeşte mai clar.
De asemenea, pacientul a putut relua activităţi la care a trebuit să renunţe din cauza bolii – precum înotul, schiatul sau mersul pe bicicletă.
Totuşi, cercetătorii avertizează că este vorba deocamdată de un singur pacient şi intenţionează să realizeze un studiu clinic pentru a testa noua abordare terapeutică la un număr mai mare de pacienţi.
