Un tratament pentru o boală pulmonară rară asemănătoare cancerului, întâlnită la femeile aflate la vârsta fertilă, ar putea să fi fost descoperit de cercetătorii americani de la universitatea din Cincinnati (UC).
Boala pulmonară rară este cunoscută sub numele de limfangioleiomiomatoză (LAM), iar cauza acesteia este necunoscută şi până în prezent nu s-a găsit niciun tratament care să o poată vindeca.
O nouă cercetare a oamenilor de ştiinţă de la UC a descoperit că două medicamente existente (fluderabină - un agent chimioterapic inhibitor de STAT1, autorizat în Uniunea Europeană ca agent antineoplazic pentru leucemia limfocitară cronică cu celule B, şi peptida HXR9) par să fie eficace în tratarea LAM, ceea ce ar putea duce la dezvoltarea unui tratament vindecător.
Studiul a fost publicat în Science Advances.
„Nu se cunoaşte numărul exact al femeilor cu LAM, dar se estimează că la fiecare 1 milion de femei din lume, între trei şi şapte au LAM", spune Tasnim Olatoke, studentă în anul al treilea la colegiul de medicină al UC şi principala autoare a studiului.
Această boală care pune viaţa în pericol este cauzată de infiltrarea lentă a celulelor anormale în plămâni, unde formează tumori care deteriorează plămânii şi duc la dificultăţi de respiraţie.
Cercetătoarea spune că sirolimus (rapamycin), singurul medicament autorizat de Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) care reprezintă opţiunea de tratament, nu este eficient în mod optim şi nu vindecă boala LAM.
Oamenii de ştiinţă care studiază LAM nu ştiu de unde provin aceste celule şi de ce au o afinitate atât de puternică pentru plămâni.
Cea mai mare provocare pentru găsirea unui tratament pentru LAM este faptul că mecanismul care stă la baza acesteia boli nu este pe deplin înţeles.
„Am identificat o nouă cale care este dereglată în LAM", spune Olatoke.
„Şi am găsit două medicamente care vizează această cale. Examinăm aceste două medicamente pentru a vedea cum le putem folosi pentru a reduce progresia bolii LAM".
Cercetătoarea spune că, odată ce au confirmat că această cale este dereglată, şi tratând celulele de la acei pacienţi cu respectivele medicamente au descoperit că, au reuşit să ucidă acele celule tumorale.
Cercetătorii au încercat, de asemenea, un model animal în care au injectat celulele care provin de la pacienţi şi, prin tratarea lor cu medicamente, au reuşit să limiteze supravieţuirea celulelor tumorale şi să reducă progresia lor în plămâni, precum şi să limiteze dezvoltarea tumorii.
„Aceasta este o direcţie complet nouă, deoarece nu a fost explorată deloc până acum", spune Olatoke.
„Nu ştim de unde provin celulele care intră şi distrug plămânii, dar, prin descoperirile noastre, credem că celulele provin din uter", a declarat ea.
„Credem că această cale este iniţial dereglată în uter, iar celulele se deplasează din uter în plămâni. Nimeni nu a demonstrat acest lucru, nimeni nu ştie de unde provin celulele, aşa că aceasta este prima descoperire susţinută de dovezi care arată că există posibilitatea că celulele să provină din uter", a precizat ea.
Cercetătoarea menţionează că luna iunie este Luna mondială de conştientizare a LAM.
Potrivit acesteia, descoperirile oferă prima dovadă de concept pentru potenţialul beneficiu terapeutic al ţintirii unei căi de semnalizare în boala LAM, precum şi în cele legate de complexul sclerozei tuberoase, o tulburare genetică rară care provoacă tumori şi leziuni benigne.
„Există speranţa că putem găsi strategii terapeutice pentru a vindeca LAM", a mai spus cercetătoarea.
