Astmul, cea mai răspândită boală respiratorie, afectează aproximativ 300 de milioane de persoane şi provoacă aproape 500.000 de decese anual, potrivit estimărilor Organizaţiei Mondiale a Sănătăţii (OMS). Inovatorii din domeniul farmaceutic avansează în dezvoltarea unei terapii cu acţiune prelungită, concepută pentru a oferi pacienţilor o ameliorare durabilă a simptomelor printr-o singură administrare de medicamente.
O echipă de oameni de ştiinţă chinezi a dezvoltat o terapie promiţătoare folosind celule imune modificate genetic, care a demonstrat că induce o remisie de lungă durată a astmului în testele preclinice, în urma unei singure injecţii.
Studiul publicat luni în revista Nature Immunology a raportat rezultatul încurajator al unui experiment pe animale, în care o singură perfuzie de celule imune modificate genetic la şoareci a dus la reprimarea susţinută a inflamaţiei pulmonare şi la ameliorarea simptomelor astmatice, fără niciun regim de condiţionare.
Pacienţilor supuşi unui transplant de celule li se administrează de obicei înainte de infuzia propriu-zisă un tratament de condiţionare, care poate fi chimioterapie, radioterapie, terapie cu anticorpi monoclonali, sau alte tratamente care pregătesc organismul pentru transplantul de celule modificate genetic.
Cercetătorii de la Universitatea Tsinghua au modificat celulele T cu receptor de antigen chimeric (CAR-T) pentru a ţinti şi eradica eozinofilele, un tip de globule albe care joacă un rol important la pacienţii cu astm.
Terapia CAR-T a fost deja utilizată în tratamentul cancerului.
Aceasta presupune recoltarea de celule imunitare, numite celule T, din sângele unui pacient care sunt apoi modificate genetic în laborator pentru a produce pe suprafaţa lor structuri speciale numite receptori antigenici chimeri (CAR).
Celulele T modificate sunt apoi reinfuzate pacientului, unde noii receptori ai celulelor le permit să recunoască şi să se agaţe de celulele canceroase pentru a le neutraliza.
În noul studiu, celulele modificate au demonstrat o funcţionalitate susţinută timp de cel puţin un an şi au indicat că pot, de asemenea, să prevină inflamaţia căilor respiratorii.
Datele recentului studiu sugerează că s-ar putea obţine o remisie pe termen lung şi în cazul astmului cu o singură doză de celule CAR T cu durată de viaţă lungă, însă această potenţială terapie necesită în continuare studii clinice suplimentare pentru a-i testa siguranţa şi eficacitatea la pacienţii umani, au declarat cercetătorii
