O terapie genică ar putea ajuta la tratarea glaucomului

O terapie genică ar putea ajuta la tratarea glaucomului

Glaucomul este principala cauză de orbire ireversibilă din lume, afectând aproximativ 300.000 de australieni şi peste 70 de milioane de persoane la nivel mondial. Acesta este asociat cu pierderea treptată a vederii, iniţial la periferie, dar care se răspândeşte apoi la nivel central. Boala deteriorează nervul optic şi celulele ganglionare retiniene, care sunt un tip de neuroni care transportă informaţiile vizuale către creier. Cercetătorii au descoperit recent că un tratament care asigură că celulele nervoase din ochi continuă să producă o proteină vitală care le protejează împotriva distrugerii ar putea ajuta la prevenirea progresiei glaucomului.

Grupul de la facultatea de medicină Macquarie din Australia au dezvoltat o tehnică pentru o terapie genică cu care ar putea ajuta la tratarea principalei cauze de orbire ireversibilă din lume.

Glaucomul este adesea asociat cu o presiune crescută în ochi şi poate fi detectat în timpul testelor de rutină asupra vederii, prin măsurarea presiunii oculare sau prin inspectarea nervului optic în vederea detectării leziunilor cu ajutorul unor scanere speciale.

În timp ce orice daună deja suferită nu poate fi inversată, în multe cazuri progresia bolii poate fi încetinită sau oprită prin tratament pentru a reduce această presiune.

Cu toate acestea, starea multor pacienţi continuă să se agraveze în ciuda tratamentului, ceea ce indică faptul că există şi alţi factori în joc în afară de presiune.

Profesorul de oftalmologie Stuart Graham de la facultatea de medicină Macquarie conduce o echipă care investighează rolul proteinei neuroserpină în această boală.

Profesorul asociat Vivek Gupta, neurobiolog în domeniul vederii, spune că au descoperit că neuroserpina, care este produsă în conectorii dintre celulele nervoase, este vitală în protejarea celulelor ganglionare ale retinei.

„Alţi cercetători au legat modificările neuroserpinei de accidentul vascular cerebral (AVC) şi de tulburările neurodegenerative, cum ar fi maladiile Alzheimer şi Parkinson, dar munca noastră este prima care o leagă de glaucom", spune profesorul Gupta.

Potrivit cercetătorului, celulele se descompun şi sunt reciclate în mod natural în organism, dar atunci când neuroserpina este absentă, acest proces se accelerează în retină.

„În esenţă, organismul începe să erodeze celulele ganglionare ale retinei şi nervul optic".

Oxidarea este o cauză obişnuită de degradare moleculară în natură. Rugina fierului şi un măr tăiat care devine maro sunt ambele exemple familiare.

Echipa a descoperit că, atunci când neuroserpina se oxidează, îşi pierde capacitatea de protecţie, permiţând o degradare accelerată a celulelor.

De asemenea, cercetătorii australieni au demonstrat că, atunci când şoarecii produc mai multă neuroserpină, aceasta are un efect protector, promovând supravieţuirea celulelor ganglionare retiniene şi minimizând leziunile cauzate de glaucom.

Dr. Nitin Chitranshi, cercetător în domeniul vederii, spune că în ultima lucrare, detaliată într-un articol din ultima ediţie a revistei Molecular Therapy, echipa a reuşit să manipuleze cu succes o genă la şoareci pentru a produce o versiune de neuroserpină rezistentă la oxidare.

„Când introducem această genă direct în ochi, ea creşte producţia de neuroserpină în retină", spune dr. Chitranshi.

„În prezent, acest lucru implică injectarea ei în ochi, ceea ce este, evident, destul de dificil, dar lucrăm la o modalitate de a introduce gena folosind un virus sintetic care poate fi direcţionat către celule specifice din retină.

Virusul artificial nu ar avea niciun efect asupra organismului, dar ar acţiona ca un purtător pentru terapie, permiţând nanoparticulelor noastre special dezvoltate să intre în celule şi să le spună să producă neuroserpina modificată, a eplicat dr. Chitranshi.

În prezent, grupul australian lucrează la o modalitate prin care proteina să dea instrucţiunile de a produce neuroserpină doar celulelor ganglionare ale retinei nu şi altor neuroni, astfel încât să poată fi perfect ţintită.

Echipa se pregăteşte acum pentru testarea ulterioară a genei îmbunătăţite şi va începe noi teste în curând.

Profesorul Graham spune că glaucomul este o afecţiune complexă care implică o serie de mecanisme, care nu sunt toate suficient de bine înţelese.

„Din acest motiv, este puţin probabil ca terapia noastră genică să fie un 'glonţ de argint' pentru toate tipurile de glaucom, dar avem mari speranţe că va deveni o parte valoroasă a tratamentului pentru a fi utilizată împreună cu alte terapii, făcând celulele nervoase mai rezistente la deteriorare", spune el.

Descoperirile au fost publicate în revista Molecular Therapy.

viewscnt