Dischinezia ciliară primară (DCP), numită şi sindromul Kartagener este o boală genetică rară care face ca micile structuri de filtrare asemănătoare părului din tractul respirator să nu mai funcţioneze. Ca urmare, plămânii acumulează mucus gros şi devin mai susceptibili la inflamaţii şi infecţii recurente, ambele putând duce la afecţiuni pulmonare pe termen lung.
Cercetătorii americani de la UNC Health au condus recent un studiu de fază 2 care a testat un tratament cu medicamentul idrevlorid în soluţie salină hipertonică la persoanele cu dischinezie ciliară primară.
Rezultatele, care au fost publicate în revista The Lancet Respiratory Medicine, demonstrează că idrevlorida în soluţie salină hipertonică este sigură şi se asociază cu o îmbunătăţire semnificativă a funcţiei pulmonare pe o perioadă de 28 de zile la persoanele cu dischinezie ciliară primară, în comparaţie cu soluţia salină hipertonică singură.
„Înainte de aceast studiu au mai fost publicate doar două, controlate şi randomizate, cu un tratament pentru DCP, iar o mare parte din practica noastră actuală a fost în general extrapolată de la alte forme de bronşiectazie, cum ar fi fibroza chistică", a declarat dr. Thomas W. Ferkol, Jr, pneumolog pediatru la UNC Health (Universitatea din Carolina de Nord) şi şef al secţiei de pneumologie din cadrul Departamentului de Pediatrie al UNC.
Studiul CLEAN-PCD de fază 2, încrucişat, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, s-a desfăşurat în 32 de centre de îngrijire pediatrice şi pentru adulţi, şi spitale universitare din întreaga lume.
Un număr total de 123 de adulţi şi adolescenţi cu dischinezie ciliară primară cu vârsta de 12 ani sau mai mult au fost repartizaţi aleatoriu pentru a primi idrevloridă în soluţie salină hipertonică, monoterapie cu soluţie salină hipertonică, monoterapie cu idrevloridă, sau placebo.
Idrevlorida este un inhalat, inhibitor experimental al canalului de sodiu epitelial (ENaC), formulat pentru a hidrata mucusul din plămâni şi pentru a îmbunătăţi eliminarea mucusului prin tuse şi funcţia pulmonară.
Inhibitorul ENaC a fost bine tolerat în mai multe studii clinice la voluntari sănătoşi şi la pacienţi cu alte boli respiratorii care acumulează mucus excesiv de concentrat în plămâni, inclusiv dischinezie ciliară primară.
„Există o nevoie clară de tratamente noi şi mai bune pentru această boală pulmonară rară şi sperăm că studiile clinice planificate, mai extinse, vor demonstra în continuare beneficiile idrevloridei inhalate în soluţie salină hipertonică", a subliniat dr. Ferkol.
Pe lângă publicarea în The Lancet Respiratory Medicine, dr. Ferkol a prezentat rezultatele studiului CLEAN-PCD la Congresul Internaţional al Societăţii Europene de Pneumologie, ERS 2023, în cadrul sesiunii Sstdii de medicină respiratorie (Abstracts Leading to Evolution in Respiratory Medicine Trials).
