Un compus de aminoacizi dezvoltat recent a tratat cu succes boala ficatului gras non-alcoolic (BFGNA) la primatele non-umane, aducând oamenii de ştiinţă cu un pas mai aproape de primul tratament la om pentru această afecţiune care este în creştere rapidă în întreaga lume.
Cercetătorii de la spitalul Michigan, din Statele Unite, au dezvoltat un candidat de medicament, botezat DT-109, o tripeptidă pe bază de glicină, pentru a trata forma severă a bolii ficatului gras numită steatohepatită non-alcoolică (NASH).
Boala provoacă cicatrizare şi inflamaţie la nivelul ficatului şi se estimează că afectează până la 6,5% din populaţia mondială.
Rezultatele arată că medicamentul candidat a inversat acumularea de grăsime şi a prevenit cicatrizarea în ficatul şoarecilor şi al primatelor care au dezvoltat NASH.
Studiul, finalizat în parteneriat cu o echipă internaţională care include Centrul pentru animale de laborator de la Centrul de ştiinţe medicale al Universităţii Xi'an Jiaotong şi Institutul de ştiinţe cardiovasculare de la Centrul de ştiinţe medicale al Universităţii din Peking, a fost publicat luni, în Cell Metabolism.
„De ani de zile, oamenii de ştiinţă au încercat să dezvolte un medicament care să trateze NASH, dar multe încercări nu au reuşit să arate o îmbunătăţire sau au ridicat probleme de siguranţă în cadrul studiilor clinice", a declarat Eugene Chen, doctor în medicină, autor principal al studiului şi profesor de medicină cardiovasculară la facultatea de medicină a universităţii din Michigan.
„NASH creşte într-un ritm uluitor, iar tratamentul cu succes al primatelor non-umane cu medicamentul candidat, DT-109, ne aduce mai aproape ca niciodată de tratarea milioanelor de oameni care suferă de această afecţiune", a precizat medicul.
NASH este al doilea stadiu al bolii ficatului gras non-alcoolic, şi se estimează că afectează 32% dintre persoanele din întreaga lume.
În timp ce boala ficatului gras poate fi tratată prin exerciţii fizice şi intervenţii nutriţionale, leziunile hepatice cauzate de NASH sunt permanente. Afecţiunea a devenit cauza principală a bolii hepatice cronice, iar ciroza legată de NASH este acum unul dintre cele mai frecvente motive pentru transplantul de ficat.
Echipa a dezvoltat candidatul de medicament DT-109 pentru tratarea NASH la primatele non-umane după ce studiile au arătat că metabolismul afectat al glicinei apare ca fiind o cauză a bolii ficatului gras non-alcoolic şi a NASH.
Deşi sute de compuşi au tratat cu succes NASH la şoareci, inclusiv DT-109, cercetătorii spun că modelele cu această boală la şoareci sunt limitate deoarece nu toate aspectele bolii umane sunt imitate cu acurateţe şi, prin urmare, nu sunt uşor de transpus în clinică.
Modelul de primate non-umane al echipei de cercetare pentru NASH, confirmat cu ajutorul studiilor de profilare multiomică, este printre primele care reuşeşte această performanţă.
Atât la primatele non-umane, cât şi la şoareci, cercetătorii din cadrul colaborării internaţionale au descoperit că tratamentul cu DT-109 inversează acumularea de grăsime şi previne progresia fibrozei prin stimularea degradării acizilor graşi şi a formării de antioxidanţi.
De asemenea, candidatul de medicament a inhibat producţia de acid litocolic, un acid biliar secundar toxic strâns legat de boala ficatului gras non-alcoolic.
„Cu aceste rezultate semnificative în modelele preclinice, putem lua acum în considerare evaluarea DT-109 ca potenţial medicament candidat pentru tratamentul NASH în viitoarele studii clinice", a declarat Jifeng Zhang, coautor al studiului şi profesor asociat de cercetare în domeniul medicinei cardiovasculare la clinica Michigan.
Având în vedere că milioane de oameni suferă de NASH, nevoia unui tratament eficient este mai presantă ca niciodată, spun specialiştii.
