Un medicament biosimilar este un medicament biologic înalt similar cu alt medicament biologic deja aprobat, cunoscut ca medicament de referinţă.
Medicamentele biosimilare, derivate din biotehnologie, sunt produse biologice care nu mai sunt protejate de brevete. Acestea au ingrediente active produse din organisme vii, cum ar fi celulele de plante sau animale, bacterii, virusuri şi drojdie.
Medicamentele biosimilare sunt aprobate în conformitate cu aceleaşi standarde de calitate farmaceutică, siguranţă şi eficacitate aplicate tuturor medicamentelor biologice autorizate, potrivit agenţiilor de reglementare din domeniul sănătăţii.
Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a anunţat marţi într-un comunicat că a aprobat un biosimilar pentru tratamentul a două boli rare de sânge.
Biosimilarul a fost aprobat pentru a trata două tulburări rare ale sângelui cauzate atunci când sistemul imunitar atacă şi deteriorează globulele roşii şi trombocitele.
Cele două tulburări - numite hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN) şi sindrom hemolitic uremic atipic (SHUa) - pot provoca anemie şi, respectiv, insuficienţă renală.
PNH duce la anemie (număr scăzut de globule roşii), tromboză (cheaguri de sânge), pancitopenie (număr scăzut de globule roşii, globule albe şi trombocite) şi urină închisă la culoare, în timp ce aHUS duce la anemie, trombocitopenie (număr scăzut de trombocite) şi insuficienţă renală.
Tratamentul produs de grupul farmaceutic Amgen, o companie biofarmaceutică globală, este un biosimilar pentru medicamentul Soliris (eculizumab), de la AstraZeneca, şi va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială de Bkemv (eculizumab-aeeb).
Grupul britanic a achiziţionat tratamentul, care se administrează prin injecţie intravenoasă, după ce a cumpărat pentru 39 de miliarde de dolari compania Alexion Pharmaceuticals în 2020.
Biosimilarul este un anticorp monoclonal care se leagă de proteina C5 a complementului şi inhibă activarea sistemului complementului, o parte a sistemului imunitar al organismului. Această legare previne descompunerea globulelor roşii din sânge în fluxul sanguin (hemoliză intravasculară) la pacienţii cu PNH şi aHUS, potrivit FDA.
În 2022, compania a declarat că biosimilarul a îndeplinit obiectivul principal al unui studiu în fază avansată, în care siguranţa şi imunogenitatea medicamentului au fost comparabile cu cele ale medicamentului original.
FDA a declarat că medicamentul este un biosimilar interschimbabil, ceea ce înseamnă că este foarte asemănător cu cel original, fără diferenţe semnificative din punct de vedere clinic.
Aprobarea este însoţită de un avertisment de tip black-box privind riscul de infecţii grave cauzate de o bacterie numită neisseria meningitidis, care provoacă meningită şi alte infecţii potenţial grave.
Pacienţii trebuie să fi finalizat vaccinarea meningococică înainte de a începe acest tratament, a specificat FDA.
Tratamentul a fost autorizat în aprilie anul trecut pentru punere pe piaţă şi în Uniunea Europeană pentru tratarea adulţilor şi copiilor cu HPN.
