Scleroza laterală amiotrofică (SLA) este o boală neurodegenerativă fatală care afectează în timp muşchii, inclusiv cei care participă la respiraţie. Afecţiunea, cunoscută în Statele Unite şi sub numele de boala Lou Gehrig, vizează celulele nervoase, în special neuronii motori, din creier şi măduva spinării. Odată ce aceste celule mor, creierul este incapabil să transmită mesaje către muşchi, ceea ce duce la dificultăţi în controlul mişcărilor musculare, iar în stadiile ulterioare ale bolii, deteriorarea muşchilor şi paralizia. Acum, o echipă de cercetători finlandezi a identificat un medicament candidat, care se anunţă promiţător pentru SLA, care poate prelungi durata de viaţă şi ameliora simptomele, potrivit studiilor preclinice
Un tratament pentru SLA ar putea fi la doar câţiva ani distanţă, datorită rezultatelor unui studiu preclinic promiţător, realizat de cercetători finlandezi, care au descoperit că tratarea celulelor cu ajutorul unei proteine numite factor cerebral neurotrofic al dopaminei (CDNF) ar putea încetini boala.
SLA poate afecta toţi muşchii, inclusiv pe cei care ajută la respiraţie şi la înghiţire. Persoanele cu această afecţiune mor adesea, din cauza insuficienţei respiratorii, în decurs de unul până la trei ani de la debutul simptomelor.
În prezent, nu există un tratament pentru SLA. Unul dintre puţinele tratamente disponibile, riluzolul, prelungeşte rata de supravieţuire a pacienţilor cu doar câteva luni. O problemă de care se lovesc cercetătorii atunci când dezvoltă tratamente pentru SLA este identificarea factorilor care determină agravarea progresivă a bolii.
Cercetările anterioare au indicat stresul reticulului endoplasmatic (RE) ca fiind unul dintre principalii vinovaţi pentru starea de deteriorare a unei persoane.
Reticulul endoplasmatic din interiorul celulelor este implicat în crearea unei treimi din toate proteinele celulei. Stresul RE este un răspuns celular pentru corectarea plierii greşite a proteinelor. Acest mecanism de protecţie este menit să fie temporar. Stresul cronic al RE nu ar proteja celulele, ci mai degrabă ar induce moartea celulară.
În 2007, oamenii de ştiinţă au descoperit că proteina CDNF care ar putea evita stresul RE. S-a demonstrat anterior că aceasta ajută persoanele cu boala Parkinson, posibil prin menţinerea în viaţă a neuronilor motori.
Studiul a folosit trei modele animale modificate genetic care au imitat mutaţiile umane pe care le au persoanele cu SLA.
Atunci când cercetătorii au introdus CDNF la şobolani şi şoareci, proteina le-a îmbunătăţit semnificativ comportamentul motor şi a încetinit simptomele paraliziei. Cercetătorii au observat că un număr mai mare de neuroni motori din măduva spinării au supravieţuit la animalele care au primit tratamentul faţă de cele care nu l-au primit.
„Experimentele sugerează că CDNF poate salva neuronii motori prin reducerea răspunsului la stresul RE şi, prin urmare, a morţii celulare", a comentat rezultatele studiului dr. Francesca De Lorenzo, doctorandă la Universitatea din Helsinki, Finlanda, şi autor principal al studiului, într-un comunicat al universităţii.
Potrivit cercetătorilor finlandezi, care au publicat recent studiul în revista Brain, CDNF reprezintă „o mare promisiune" pentru conceperea unor noi tratamente în cazul SLA.
