Administraţia americană de reglementare în domeniul sănătăţii din Statele Unite a aprobat o terapie nouă pentru tratarea pacienţilor adulţi cu o tulburare hormonală rară, în care glandele paratiroide nu reuşesc să producă suficient hormon paratiroidian, ceea ce poate duce la hipocalcemie.
Medicamentul a fost autorizat pentru hipoparatiroidism, o afecţiune endocrină rară, în care glandele paratiroide produc prea puţin hormon paratiroidian, ce are impact asupra mai multor organe, şi afectează aproximativ 70.000 până la 90.000 de persoane în Statele Unite, potrivit unui comunicat al companiei.
Acest lucru face ca nivelul de calciu din sânge să scadă (hipocalcemie), iar cel de fosfor să crească (hiperfosfatemie).
Astfel de dezechilibre metabolice pot duce la apariţia unei game largi de simptome, precum crampe musculare, furnicături, convulsii, oboseală şi slăbiciune, care pot fi foarte debilitante.
Produsul autorizat este un promedicament al hormonului paratiroidian (parathormon - PTH/PTH1-34), cu administrare o dată pe zi, şi a fost conceput pentru a oferi o expunere continuă la PTH eliberat pe parcursul perioadei de administrare de 24 de ore.
Tratamentul producătorului danez de medicamente, Ascendis Pharma, va deveni singurul tratament aprobat pentru această afecţiune în Statele Unite, după ce rivalul Takeda a oprit fabricarea injecţiei sale, Natpara, la sfârşitul acestui an.
Natpara a fost aprobat iniţial în 2015, dar problemele de aprovizionare nerezolvate au dus la întreruperea tratamentului.
Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) şi-a bazat aprobarea pentru palopegteriparatidă, care va fi pusă pe piaţă sub denumirea comercială de Yorvipath, pe revizuirea pachetului clinic pentru TransCon PTH prezentat împreună cu cererea de medicament nou a companiei, inclusiv pe date din studiile globale de fază 2 PaTH Forward şi de fază 3 PaTHway.
Medicamentul este autorizat şi în Uniunea Europeană.
Afecţiunea, hipoparatiroidismul, este o boală endocrină rară cauzată de niveluri scăzute de hormon paratiroidian care are impact asupra mai multor organe şi afectează aproximativ 70.000 până la 90.000 de persoane în Statele Unite, potrivit companiei, care a precizat că anticipează ca primele loturi ale medicamentului să fie disponibile în primul trimestru al anului 2025.
