Un nou dispozitiv microfluidic inventat de o echipă de cercetători americani are potenţialul de a produce celule modificate în masă la un cost mai scăzut şi elimină, astfel, unul din cei mai costisitori paşi în procesul de producţie a terapiei celulare modificate, în mod specific livrarea genică.
Mecanoporaţia deterministică, sau DMP, utilizează fluxul fluidelor pentru a trage fiecare celuă dintr-o populaţie largă în propriile ace minuscule. Fluxul este apoi inversat pentru a elibera celulele din ace, lăsând un por singular şi definit precis în fiecare celulă, ceea ce permite livrarea genică. Eliminarea vectorior virali poate reduce substanţial costurile.
În ultimii ani, aceste tehnologii au permis dezvoltarea terapiilor celulare modificate revoluţionare pentru tratarea cancerului, cum ar fi imunoterapiile celulelor canceroase CAR-T pentru leucemie şi limfom. De asemenea, au permis dezvoltarea tratamentelor pentru afecţiuni genetice rare, um ar fi terapiile genice HSC pentru boala Bubble Boy şi talasemia beta. Cercetătorii din toată lumea lucrează pentru a dezvolta terapii similare pentru un număr mare de alte boli mortale şi debilitante.
Dar, există o problemă: cu costul acestor medicamente, ce variază de la câteva sute de mii de dolari la aproape 2 milioane de dolari, nu pot fi suficient de accesibile pentru toţi cei care ar avea nevoie de ele.
Cercetătorii conduşi de Mesaru Rao, profesor asociat de inginerie mecanică la Marlan and Rosemary Bourns College of Engineering, au descris noul dispozitiv microfluidic capabil să modifice unul din cei mai costisitori paşi din procesul de producţie a terapiei celulare modificate, adică livrarea genică, în revista ”Nano Letters”.
”Această abordare nanomecanică simplă, dar elegantă, funizează avantaje semnificative relative la tehnicile existente de livrare genică. De exemplu, având în vedere că vectorii virali reprezintă o fracţiune semnificativă în costul total de producţie a terapiilor celulare din prezent, eliminarea acestora prin utilizarea DMP are potenţialul de a reduce costul semnificativ”, a explicat Rao, citat de sciencedaily.com.
Mecanismul unic cu un singur cadrul al DMP este cheia, având în vedere că diminuează daunele asupra celulei, în timp ce produce o cale bine definită pentru introducerea genelor. Acest lucru oferă oportunitatea de a atinge atât eficienţa ridicată a livrării şi viabilitatea celulară, dificile de atins folosind alte tehnologii de livrare non-virale, cum ar fi electroporaţia.
”În lucrare aratăm că DPM poate modifica în principal celule T umane, acelaşi tip de celule folosite în terapiile CAR-T, eficienţa fiind de patru ori mai mare decât în cazul electroporaţiei”, a mai spus Rao.
Tehnologia DPM a fost patentată de UC Riverside şi licenţiată recent de compania Basilard Biotech, ce caută să dezvolte tehnologia, sub marca SoloPore, ca o soluţie pentru modificarea terapiilor genice şi celulare ex vivo în mod specific pentru cancer, cât şi pentru alte afecţiuni genetice şi boli degenerative.
