Administraţia pentru alimente şi medicamente, FDA, din Statele Unite, a aprobat, un nou medicament pentru tratamentul unei afecţiuni hematologice care pune viaţa în pericol, hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH).
Aceasta este o afectiune cronică rară a sângelui, în care globulele roşii sunt distruse de sistemul complementului - parte a sistemului imunitar înnăscut - provocând simptome precum anemie, oboseală, formarea de cheaguri de sânge şi afecţiuni renale
Tulburarea debutează cel mai adesea în copilărie şi poate pune viaţa în pericol.
Boala afectează aproximativ 20.000 de persoane din întreaga lume, potrivit producătorului elveţian de medicamente, Roche.
Tratamentul este bazat pe un nou anticorp monoclonal anti-C5, conceput pentru a bloca sistemul complementului - o parte vitală a sistemului imunitar înnăscut care acţionează ca primă linie de apărare a organismului împotriva infecţiilor.
Inhibitorii C5 s-au dovedit a fi eficienţi în tratarea acestei afecţiuni. Medicamentul a fost conceput pentru a fi reciclat în fluxul sanguin, permiţând o inhibiţie susţinută a complementului prin administrare subcutanată (SC), în doze mici, la fiecare patru săptămâni, a precizat compania farma.
Tratamentul a fost conceput pentru a răspunde nevoilor medicale ale persoanelor care trăiesc cu boli mediate de sistemul complementului, inclusiv pentru a le oferi pacienţilor o potenţială opţiune de autoadministrare, a mai declarat producătorul elveţian, potrivit Reuters.
Medicamentul cu substanţa activă crovalimab, care va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială de PiaSky, se administrează lunar, subcutanat sau intravenos.
„Crovalimab ar putea oferi o opţiune de autoadministrare la o frecvenţă redusă, chiar şi la fiecare patru săptămâni, reducând astfel vizitele la clinică pentru persoanele cu această afecţiune care durează toată viaţa", a declarat Levi Garraway, director medical al Roche.
Recenta autorizare s-a bazat pe un studiu în fază avansată, în care medicamentul a arătat un control de 79,3% în distrugerea globulelor roşii, de la săptămâna 5 la săptămâna 25, faţă de 79% pentru eculizumab, tratamentul standard în prezent.
Medicamentul este, de asemenea, testat în alte două afecţiuni ale sângelui, sindromul hemolitic uremic atipic şi boala cu celule seceră, precum şi o boală de rinichi numită nefrită lupică - afectarea rionichilor în urma lupusului eritematos sistemic.
Alte tratamente pentru hemoglobinuria paroxistică nocturnă, cum ar fi cele al grupului farma britanic Astrazeneca, Soliris (eculizumab), cu administrare o dată la două săptămâni, şi versiunea îmbunătăţită, Ultomiris (ravulizumab), obţinute prin achizioţionarea de către grupul britanic, cu 39 miliarde de dolari, a companiei farmaceutice americane, Alexion Pharmaceuticals - şi biosimilarul Bkemv, al companiei farmaceutice americane, Amgen, necesită o administrare prin perfuzii de către profesionişti din domeniul medical.
