Policitemia vera este un tip rar de neoplasm mieloproliferativ cronic, cu 1-3 cazuri noi la 100.000 de persoane diagnosticate în fiecare an în Statele Unite. Boala apare atunci când măduva osoasă produce în exces celule sanguine, o afecţiune cunoscută şi sub numele de eritrocitoză, care poate îngroşa sângele şi creşte riscul de infarct miocardic (atac de cord), accident vascular cerebral (AVC) şi alte cheaguri de sânge.
Un nou tratament pentru policitemia vera, un tip rar de cancer al sângelui potenţial fatal, care se careacterizează printr-o producţie excesivă de celule sanguine în măduva osoasă, şi-a demonstrat capacitatea de a controla supraproducţia de globule roşii, semnul distinctiv al acestei malignităţi şi multe dintre simptomele sale debilitante, în cadrul unui studiu clinic multicentric condus de facultatea de medicină Icahn de la Mount Sinai, din New York.
În cadrul studiului de fază II, medicamentul rusfertidă a limitat producţia excesivă de globule roşii, principala manifestare a policitemiei vera, pe parcursul celor 28 de săptămâni de tratament.
Rezultatele sugerează că medicamentul ar putea înlocui flebotomia terapeutică - o tehnică prin care se extrage sânge venos pentru a îmbunătăţi starea clinică a unui pacient, fiind o formă comună de tratament care s-a dovedit a fi o povară pentru mulţi pacienţi.
Rezultatele studiului au fost publicate joi, în The New England Journal of Medicine - NEJM.
„Rusfertida pare să reprezinte un pas semnificativ înainte în tratarea policitemiei vera prin abordarea sa unică de limitare a cantităţii de fier disponibile pentru producţia de celule sanguine", spune dr. Marina Kremyanskaya, lector universitar de medicină (hematologie şi oncologie medicală) la Icahn Mount Sinai şi autor principal al studiului, într-un comunicat.
Dr. Kremyanskaya, care ocupă funcţia de director medical pentru oncologie în regim de internare la Spitalul Mount Sinai, a efectuat cercetări de vârf în domeniul cancerelor mieloide ale sângelui.
„În aşteptarea unor studii clinice suplimentare, acest agent injectabil ar putea deveni un instrument terapeutic valoros pentru o boală pe care mulţi pacienţi şi medicii lor se luptă să o ţină sub control", spune ea.
Terapiile actuale pentru policitemia vera includ aspirina; medicamente care pot reduce numărul de globule roşii din sânge, cum ar fi hidroxiureea, interferonul şi ruxolitinibul; şi flebotomia, care presupune extragerea sângelui cu ajutorul unui ac în venă pentru a reduce volumul de sânge.
Flebotomiile frecvente s-au dovedit a fi împovărătoare pentru pacienţi din cauza necesităţii unor vizite prelungite la medic.
De asemenea, acestea pot agrava simptomele deficitului de fier care afectează deja mulţi pacienţi cu policitemie vera.
În plus, pacienţii sunt adesea intoleranţi sau se tem de această opţiune de tratament.
Mai mult, studiile au arătat că, cu opţiunile de tratament disponibile în prezent, mulţi pacienţi vor avea adesea hematocriţii, procentul de celule roşii din sânge, peste nivelul de siguranţă clinică de 45%, ceea ce îi expune pe aceşti pacienţi la un risc mai mare de complicaţii.
Studiul REVIVE, condus de Mount Sinai, s-a desfăşurat în 16 centre din Statele Unite şi India.
Medicamentul rusfertidă a fost evaluat pentru siguranţă şi eficacitate la 70 de pacienţi cu policitemie vera dependentă de flebotomie.
Cercetătorii au constatat că agentul a fost asociat cu un control îmbunătăţit şi susţinut al nivelurilor de hematocrit sub 45% în timpul perioadei de stabilire a dozei de 28 de săptămâni şi a fost superior unui placebo în timpul perioadei de retragere de 12 săptămâni care a urmat.
Pacienţii cu o încărcătură ridicată de simptome precum prurit (mâncărimi ale pielii), transpiraţii nocturne, dificultăţi de concentrare şi oboseală au raportat, de asemenea, îmbunătăţiri în urma tratamentului cu rusfertidă, care a fost bine tolerat.
Medicamentul este sub formă injectabilă şi pacienţii şi-l pot autoadministra la domiciliu.
Acesta acţionează în organism prin imitarea hepcidinei, un hormon produs de ficat care serveşte drept reglator principal al circuitului de fier în organism.
Acesta blochează exportul de fier în sânge într-o manieră dependentă de doză, ceea ce duce la o deficienţă funcţională de fier şi la scăderea producţiei de globule roşii.
„Medicamentul este foarte promiţător pentru obţinerea unui control susţinut al hematocritului la pacienţii cu policitemie vera. La fel de important este faptul că a diminuat nevoia de flebotomii repetate, unii pacienţi rămânând practic lipsiţi de această procedură timp de peste doi ani şi jumătate", notează dr. Kremyanskaya.
Un studiu clinic de fază 3, condus de Mount Sinai, este acum în curs de desfăşurare în centre medicale la nivel global.
