Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat miercuri un medicament pentru tratamentul bolii grefă contra gazdă (GvHD).
Boală grefă contra gazdă este o tulburare sistemică ce apare atunci când celulele imunitare din ţesutul transplantat recunosc organismul primitorului ca fiind străin şi atacă celulele acestuia.
Incidenţa GvHD cronică variază de la 6% la 80% la pacienţii care primesc transplant de celule stem, conform Institutelor Naţionale de Sănătate (NIH) din Statele Unite. Transplantul de celule stem reface celulele sanguine sănătoase la persoanele cărora le-au fost distruse de doze mari de chimioterapie sau radioterapie.
Medicamentul a fost aprobat pentru utilizarea la pacienţii adulţi şi pediatrici cu GvHD cronică, şi care cântăresc cel puţin 40 kg, după eşecul a cel puţin două linii de tratament anterioare.
Este primul anticorp anti-CSF-1R aprobat care ţinteşte factorii determinanţi ai inflamaţiei şi fibrozei observate în GVHD cronică, potrivit unui comunicat al companiei biofarmaceutice americane Incyte, care a dezvoltat tratamentul împreună cu partenerul său Syndax Pharmaceuticals.
Aprobarea FDA s-a bazat pe datele studiului global AGAVE-201 de evaluare a siguranţei şi eficacităţii medicamentului Niktimvo (axatilimab-csfr) la 241 de pacienţi adulţi şi pediatrici cu GVHD cronică refractară, care au primit cel puţin două linii anterioare de tratament sistemic.
Rezultatele studiului au arătat răspunsuri durabile în toate organele studiate şi subgrupele de pacienţi, a precizat compania.
Astfel, dintre pacienţii care au primit medicamentul la doza aprobată de 0,3 mg/kg la fiecare două săptămâni (N=79), 75% au obţinut o rată de răspuns global (ORR) în primele şase luni de tratament, cu un timp mediu până la răspuns de 1,5 luni.
În plus, 60% au menţinut un răspuns la 12 luni (măsurat de la primul răspuns la o nouă terapie sistemică sau la deces, pe baza estimării Kaplan Meier).
Studiul a îndeplinit, de asemenea, un criteriu final exploratoriu cheie, majoritatea (56%) pacienţilor obţinând o îmbunătăţire ≥7 puncte a scorului Scalei modificate Lee a simptomelor (mLSS).
Au fost demonstrate răspunsuri complete şi parţiale specifice în toate organele studiate care sunt afectate de GVHD cronică, inclusiv gastrointestinal inferior (GI), GI superior, esofag, articulaţii/fascia, gură, plămâni, ficat, ochi şi piele.
„Odată cu aprobarea Niktimvo, pacienţii cu GVHD cronică, a căror boală a progresat după terapiile anterioare, au acum o nouă opţiune de tratament cu un nou mecanism de acţiune pentru a ajuta la abordarea complicaţiilor grave şi devastatoare asociate cu această boală”, a declarat Hervé Hoppenot, director executiv Incyte.
GVHD cronică este o cauză principală a morbidităţii şi mortalităţii semnificative după un transplant alogen de celule stem şi se estimează că se dezvoltă la aproximativ 42% dintre beneficiarii de transplant, afectând aproximativ 17.000 de pacienţi în Statele Unite.
Dintre pacienţii care dezvoltă GVHD cronică, aproape 50% necesită cel puţin trei linii de tratament, subliniind necesitatea unor opţiuni de tratament eficiente suplimentare, potrivit companiei.
