Inovaţia medicală este o adevărată provocare în domeniul bolilor rare. Doar 1-2 medicamente din 10.000 de medicamente (inclusiv pentru bolile rare) ajung să fie lansate. Mai mult, 9 medicamente orfane din 10 desemnate nu primesc autorizaţia EMA de introducere pe piaţă. ,,Odată ce un medicament în urma unui test proces de cercetare-dezvoltare este aprobat de Agenţiile de reglementare, acesta trebuie să ajungă cât mai repede la îndemâna medicilor şi pacienţilor. Acest drum este adesea anevoios şi prea lung în ţara noastră”, a precizat la dezbaterea ,,Rare Diseases 360”, Gabriel Dina, Corporate Affairs Pfizer România, spunând însă că bolile rare sunt o arie prioritară pentru compania pe care o reprezintă.
Dezbaterea online ,,Rare Diseases 360”, a fost organizată de redacţia 360medical.ro, pentru a marca Ziua Bolilor Rare, ocazie cu care invitaţii prezenţi au vorbit şi despre accesul românilor cu boli rare la tratamente.
Doar 5% din bolile rare au un tratament în momentul de faţă. Iar accesul pacienţilor la medicamentele pentru boli rare variază enorm de la o ţară la alta - de exemplu 7 luni în Germania şi aproape 2 ani în România.
,,Accesul nu depinde doar de existenţa fizică a unui medicament, depinde şi de educaţie, de informare atât a publicului larg cât şi a comunităţii largi medicale, ştiut fiind faptul că în medie durează cam 6-7 ani pentru ca un pacient să beneficieze de un diagnostic corect, fără de care nu se poate institui o strategie terapeutică optimă. Din aceste considerente, noi susţinem activităţi educaţionale pentru a scurta această perioadă, scurtând suferinţa pacienţilor”, a spus Gabriel Dina.
Reprezentantul companiei farmaceutice a menţionat că Pfizer susţine programe de acces accelerat, susţine financiar terapii până în momentul în care medicaţia devine accesibilă în cazul sistemului public de compensare.
,,Bolile rare sunt o arie prioritară pentru Pfizer. Avem o experienţă de peste 30 ani în 4 arii: hematologie, boli endocrine şi metabolice, neurologie şi cardiologie. În acest moment avem 11 noi potenţiale medicamente în diverse faze de cercetare şi lucrăm intens la dezvoltarea unor noi platforme tehnologice cum ar fi terapiile genice, ce aduc mari speranţe în lupta împotriva bolilor rare, astfel încât să putem contribui la eforturile globale de tratare a acestor boli”, a afirmat Gabriel Dina, Corporate Affairs, Pfizer România.
Doar în SUA sunt în derulare peste 800 de programe de cercetare şi dezvoltare destinate bolilor rare.
,,Ştiinţa va învinge, a făcut-o repetat de-a lungul istoriei umanităţii şi o va face şi în continuare. Boli considerate în trecut ca fiind foarte debilitante cu potenţial ameninţător de viaţă astăzi au fost transformate în boli cronice şi se întrevăd zorii zilelor în care vom avea terapii curative pentru multe din bolile rare”, a spus cu optimism Gabriel Dina.
Potrivit acestuia, inovaţia, deschiderea spre parteneriate inovative şi afirmarea echităţii sunt învăţăminte importante pentru Pfizer în lupta cu pandemia, în lupta cu SARS-COV-2 şi în lupta cu bolile rare, un domeniu în care compania este prezentă de peste 30 de ani.
Rare Diseases 360 este un eveniment online din seria conferinţelor 360 APT, Acces, politici şi terapii.
