Terapia genică lisocabtagene maraleucel (denumirea comercială Breyanzi), dintr-o nouă generaţie, urmează să fie autorizată în Uniunea Europeană pentru tratamentul mai multor tipuri de limfom, după ce comisia pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a emis o recomandare pozitivă în acest sens.
Medicamentul urmează să fie autorizat în UE pentru pacienţii cu limfom difuz cu celule B mari (DLBCL), limfom mediastinal primar cu celule B mari (PMBCL) şi limfom folicular de gradul 3B (FL3B), cu cancer recurent sau care nu au răspuns la tratament după cel puţin două linii de terapie sistemică.
DLBCL, PMBCL şi FL3B sunt trei subtipuri de limfoame non-Hodgkin, un cancer al sistemului limfatic cu debut în limfocitele B, parte a sistemului imunitar.
Circa 50-60% dintre pacienţi răspund pe termen lung şi se vindecă după tratamentul standard cu chimioterapie, însă există o proporţie ridicată de pacienţi care fie înregistrează o recurenţă a cancerului, fie nu răspund la tratament. Pentru aceşti pacienţi, opţiunile terapeutice actuale sunt limitate.
Medicamentul isocabtagene maraleucel este o terapie avansată (ATMP) care aparţine noii generaţii numite "terapii genice personalizate bazate pe celule imune", care funcţionează prin prelevarea şi modificarea genetică a celulelor din sistemul imunitar al pacientului, pentru ca acestea să fie capabile să trateze cancerul.
Pentru a crea o doză de isocabtagene maraleucel, medicii extrag sânge de la pacient, iar limfocitele T sunt colectate şi modificate genetic pentru a avea o proteină specifică numită receptor de antigen himeric (CAR), care ajută organismul să detecteze şi să elimine limfocitele B canceroase.
Aceste celule imune modificate genetic sunt apoi introduse pacientului prin infuzie.
Siguranţa medicamentului a fost testată în patru studii clinice în care au fost înrolaţi peste 300 de pacienţi, iar eficacitatea în două studii cu circa 350 de pacienţi.
