Un medicament indicat în mod specific pentru sindromul Rett la adulţi şi pacienţi pediatrici a fost autorizat în Statele Unite.
Administraţia americană pentru alimente şi medicamente, FDA, a aprobat un medicament pentru tratamentul sindromului Rett, o tulburare genetică a creierului, acesta devenind primul medicament aprobat în Statele Unite pentru această afecţiune.
Sindromul Rett este o afecţiune neurologică rară care afectează în principal fetele. Se estimează că, în lume, la fiecare două ore se naşte un copil cu sindromul Rett, potrivit International Rett Syndrome Foundation., afectând 1 din 10.000 de fete. Afecţiunea apare mai rar la băieţi.
Primele semne pot apărea încă de la vârsta de 6-18 luni. Boala se manifestă prin pierdere progresivă a abilităţilor motorii şi a vorbirii la copii.
Decizia autorităţii americane de reglementare în domeniul sănătăţii permite utilizarea medicamentului trofinetidă, care va fi comercializat în SUA sub denumirea de Daybue, la pacienţii adulţi şi pediatrici cu vârsta de doi ani şi peste.
Autorizarea de introducere pe piaţă s-a bazat pe datele unui studiu în fază avansată în care tratamentul cu noul medicament a arătat o îmbunătăţire a simptomelor principale ale bolii, comparativ cu un placebo.
Ameliorarea simptomelor a fost măsurată în conformitate cu scalele de evaluare pentru această afecţiune: chestionarul pentru sindromul Rett şi Clinical Global Impression of Improvement.
Medicamentul sub formă de soluţie orală acţionează ca o formă artificială a factorului de creştere asemănător insulinei IGF-1 şi ajută la reducerea inflamaţiei din ţesutul nervos, precum şi la transmiterea impulsurilor nervoase.
Compania americană, care deţine autorizaţia de punere pe piaţă a medicamentului, Acadia Pharmaceuticals, a anunţat că intenţionează să pună medicamentul la dispoziţia pacienţilor până la sfârşitul lunii aprilie, însă nu a dezvăluit încă detalii despre preţ.
Medicamentul este însoţit de o avertizare împotriva a două efecte secundare, precum diaree şi scăderea în greutate.
