Un medicament pentru tratarea unei afecţiuni genetice rare care duce la slăbirea sistemului imunitar a primit autorizarea de punere pe piaţa americană din partea Administraţiei pentru alimente şi medicamente (FDA) din Statele Unite, la sfârşitul acestei săptămâni.
Tratamentul devine astfel primul medicament pentru adulţi şi pacienţi pediatrici de 12 ani şi peste, aprobat în Statele Unite pentru sindromul Delta PI3 – kinază activat (APDS), o imunodeficienţă primară, care afectează aproximativ 1-2 persoane la un milion.
APDS provoacă o lipsă de celule imunitare funcţionale, celule B şi T, ceea ce face ca persoanele cu această afecţiune să lupte cu greu împotriva infecţiilor bacteriene şi virale.
De asemenea, boala agravează, în timp, riscul de afectare permanentă a plămânilor şi de limfom.
Autorizarea FDA s-a bazat pe datele unui studiu în fază avansată, care a arătat că medicamentul a ajutat la normalizarea funcţiei imunitare, măsurată printr-o creştere semnificativă a numărului de celule B generatoare de răspuns imunitar şi reducerea dimensiunii ganglionilor limfatici.
Medicamentul leniolisib care va fi comercializat în Statele Unite sub marca Joenja şi este aşteptat să fie lansat în SUA la începutul lunii aprilie.
Tratamentul va fi disponibil pentru livrare la mijlocul aceleiaşi luni, potrivit declaraţiei companiei biofarmaceutice olandeză, Pharming Group, care deţine licenţa de punere pe piaţă a medicamentului.
Autorizarea vine la o lună după ce autoritatea europeană de reglementare în domeniul sănătăţii, EMA, a schimbat analiza accelerată a medicamentului în una standard, invocând necesitatea ca firma să prezinte date suplimentare dintr-un studiu de extindere care a fost efectuat după testele de fază intermediară.
Compania olandeză, care a achiziţionat drepturile globale pentru acest medicament de la Novartis, în 2019, a refuzat să comenteze preţurile şi a declarat că va oferi mai multe detalii luni.
Cel puţin doi analişti se aşteaptă ca medicamentul să aibă un preţ cuprins între 250.000 şi 400.000 de dolari, potrivit Reuters.
Tratamentul recent autorizat este un medicament cu administrare orală care vizează şi blochează o formă a proteinei numită fosfoinositid-3-kinaza delta (P13K).
