În cel mai mare studiu longitudinal de până acum, care a evaluat pacienţi cu vârsta peste 25 de ani trataţi cu transplant de celule stem pentru boli rare, cercetătorii au descoperit că tratamentul cu doze mari din chimioterapicul melfalan şi transplant autolog de celule stem (HDM/SCT), produce supravietuire prelungită cu siguranţă îmbunatăţită la pacienţii cu amiloidoză AL.
Amiloidoza cu lanţuri uşoare de imunoglobulină (AL) face parte dintr-un grup de afecţiuni rare şi este cauzată de o anomalie care face ca celulele albe din sânge, producătoare de anticorpi (celulele plasmatice), să nu funcţioneze corect şi să genereze proteine anormale, care se pliază greşit şi formează fibrile amiloide şi depozite din componentele anticorpilor, numite lanţuri uşoare, care intră în fluxul sanguin şi pe care organismul nu le poate descompune şi recicla, şi astfel se depun în diferite ţesuturi şi organe.
Amiloidoza AL poate apărea la bolnavii de mielom multiplu, un cancer al maduvei osoase
În cel mai mare studiu de acest gen, cercetătorii de la Boston University şi Boston Medical Amyloidosis Center au descoperit că tratamentul cu HDM/SCT produce supravieţuire prelungită cu siguranţă îmbunătăţită la pacienţii cu amiloidoză AL.
Oamenii de ştiinţă au dezvoltat pentru prima dată un scor predictiv pentru a evalua supravieţuirea fără evenimente în urma transplantului de celule stem.
Supravieţuirea fără evenimente este definită ca timpul dintre transplantul de celule stem şi iniţierea următoarei linii de terapie sau survenirea decesului, oricare dintre acestea are loc mai întâi.
Cercetătorii au analizat datele colectate dintr-o arhivă a pacienţilor cu amiloidoză AL trataţi consecutiv cu chimioterapie şi transplant de celule stem între iulie 1994 şi septembrie 2021. Ei au descoperit că remisia cu recuperare hematologică completă (CR) a fost realizată la 39% dintre pacienţi, cu o supravieţuire globală medie de 15 ani, 30% dintre aceşti pacienţi supravieţuind mai mult de 20 de ani.
„Riscul de recidivă hematologică a fost, de asemenea, scăzut (5%) în rândul pacienţilor cu recuperare hematologică completă CR timp de 15 ani, sugerând că majoritatea pacienţilor care ating această etapă pot fi vindecaţi din punct de vedere funcţional prin tratamentul cu HDM / SCT”, a declarat autorul corespondent al studiului, dr. Vaishali Sanchorawala, director la Boston University / Boston Medical Amyloidosis Center.
Cercetătorul a dezvoltat şi un scor de prognostic pentru supravieţuirea fără evenimente, care a inclus măsurarea la pacienţi a nivelurilor lanţului uşor de imunoglobuline şi a procentului de celule plasmatice din măduva osoasă. Pacienţii cu risc scăzut (0 factori), risc intermediar (1 factor) şi boală cu risc ridicat (2 factori) au avut o estimare medie de supravieţuire fără evenimente de 5,3, 2,8 şi, respectiv, 1 an.
Rezultatele au apărut online în American Journal of Hematology.
