Un medicament pentru fibroza chistică intră în faza testelor clinice.
Compania biofarmaceutică SpliSense cu sediul la Ierusalim a anunţat, joi, că a început să testeze la oameni un medicament pentru tratarea fibrozei chistice, informează Agerpres, preluând agenţii israeliene de presă.
Fibroza chistică este o afecţiune genetică care provoacă o acumulare de mucus în plămâni, pancreas şi sistemul digestiv, ducând la malnutriţie, dificultăţi de respiraţie, frecvente infecţii pulmonare şi la nivelul sinusurilor, icter şi chiar infertilitate masculină.
Se estimează că aproape 105.000 de oameni din întreaga lume au fost diagnosticaţi cu această afecţiune, potrivit Fundaţiei pentru Fibroză Chistică. Asociaţia americană a bolilor de plămâni estimează că 1 din 30 de americani este purtător al genei care duce la apariţia fibrozei chistice.
„Tratamentele disponibile în prezent se concentrează asupra tratării simptomelor afecţiunii, în timp ce noi abordăm cauza genetică subiacentă a bolii, oferind astfel speranţa de a restabili proteina defectă şi de a genera o funcţie pulmonară adecvată la pacienţii care suferă de fibroză chistică, cu beneficiul unui tratament uşor de utilizat şi cu o frecvenţă mai mică", a declarat directoarea executivă a SpliSense, Gili Hart.
Ea a precizat că anul viitor va intra în studiile clinice şi o platformă de testare pentru fibroza pulmonară idiopatică (FPI).
Tulburarea de fibroză chistică îşi are originea în diferite mutaţii ale genei CFTR, responsabilă pentru producerea proteinei CFTR. Tratamentele actuale nu oferă o vindecare şi nu vin în ajutorul ajutor tuturor pacienţilor cu fibroză chistică.
Pentru purtătorii mutaţiei genetice 3849 +10 Kb C->T nu există un tratament specific aprobat, a precizat Hart, adăugând că produsul SPL84 a demonstrat că poate restabili în întregime activitatea CFTR, ceea ce sugerează un potenţial tratament şi pentru aceşti pacienţi
Persoanele cu fibroză chistică prezintă şi un risc mai mare de osteoporoză, diabet şi probleme hepatice.
