Medicamentul, care reglează angiogeneza, ar putea reprezenta o nouă opţiune pentru tratamentul cardiopatiei ischemice. În cadrul studiului, cercetătorii descriu un nou microARN cu acţiune la nivelul nucleului celular.
MicroARN-urile sunt molecule mici de ARN care reglează expresia genelor. Rolul lor cunoscut este acela de a inactiva genele prin vizarea ARN-ului mesager din citoplasma celulară. În recentul studiu, noul microARN, botezat miR-466c, are un mecanism diferit de acţiune.
Molecula stimulează factorul endotelial de creştere vasculară A (VEGFA), prin vizarea promotorului genei în nucleul celular.
Studiul cercetătorilor de la University of Eastern Finland realizat împreună cu colaboratori internaţionali şi publicat în PLOS ONE, contribuie la o mai bună înţelegere a biologiei microARN şi are o relevanţă în farmacologie pentru dezvoltarea de noi medicamente ARN.
Stimularea expresiei VEGFA cu ajutorul micro ARN-ului oferă opţiuni noi pentru tratamentul cardiopatiei ischemice, unde alimentarea cu sânge a ţesutului este compromisă.
„Fenomenul activării ARN-ului este cunoscut deja de 16 ani, dar potenţialul său farmacologic a fost recunoscut abia recent. Medicamentul nostru microARN are mai multe avantaje faţă de mijloacele tradiţionale de creştere a expresiei genelor“, explică prof. Mikko Turunen, preşedintele RNatives, compania care deţine patentul pentru medicamentul pe bază de microARN.
"În primul rând, activând propria genă terapeutică în celule (VEGFA), toate mutaţiile genei sunt produse corect. Mai mult, fiind un ARN mic, este mult mai puţin imunogen şi mai stabil decât ARN-urile mai lungi, ca în cazul medicamentelor pe bază de ARN mesager", a completat managerul.
Pe lângă medicamentele pe bază de microARN, compania farmaceutică va dezvolta şi exozomi modificaţi genetic pentru a livra microARN-ul la pacienţi.