Medicamentul Waylivra (volanesorsen), dezvoltat de compania americană Akcea Therapeutics pentru tratamentul sindromului chilomicronemiei familiale (SCF), o boală rară caracterizată de prezenţa unor niveluri ridicate de trigliceride în sânge, este aproape de a primi aprobare condiţionată pentru piaţa Uniunii Europene, după ce a primit aviz pozitiv din partea Agenţiei Europeane a Medicamentului (EMA).
SCF este o boală genetică rară, care împiedică descompunerea grăsimilor în organism, ceea ce provoacă o serie de simptome printre care, de exemplu, dureri abdominale severe, crize de pancreatită acută cu potenţial de deces, hepatosplenomegalie, diabet, incapacitate de concentrare, pierderi de memorie şi formarea de pungi subcutanate cu grăsime, cunoscute sub denumirea de xantoma.
În prezent, pe piaţă nu există niciun medicament autorizat pentru tratarea acestei boli rare. Pentru reducerea nivelului trigliceridelor şi prevenirea pancreatitei, pacienţii trebuie să-şi limiteze cu stricteţe aportul de grăsimi prin dietă, lucru nu întotdeauna fezabil şi suficient de eficace.
Medicamentele existente pentru scăderea nivelului de lipide prezintă eficacitate minimă în ceea ce priveşte reducerea nivelurilor de trigliceride la pacienţii cu SCF, înregistrându-se astfel o urgentă necesitate medicală neacoperită de medicamente şi noi tratamente care să vină în sprijinul pacienţilor în gestionarea bolii.
Beneficiile clinice şi siguranţa în utilizare a medicamentului Waylivra au fost cercetate în cadrul unui studiu clinic de fază III, la care au participat 66 de pacienţi cu SCF.
Conform datelor rezultate din studiu, în trei luni de tratament cu medicamentul Waylivra, nivelul de trigliceride din sângele pacienţilor respectivi se redusese în medie cu 77%, în comparaţie cu 18% în cadrul grupului de control, căruia i se administrase placebo. Este de aşteptat ca reducerea substanţială observată a nivelurilor de trigliceride să conducă la o diminuare a incidenţei pancreatitei care poate pune viaţa în pericol.
Cele mai frecvente efecte secundare sunt scăderea numărului de trombocite şi reacţiile de la locul administrării injecţiei.
În numeroase cazuri, în studiile efectuate cu medicamentul Waylivra s-a observat reducerea severă a numărului de trombocite, ceea ce poate determina mărirea riscului de sângerare. Pentru gestionarea riscului respectiv, se va pune în aplicare o serie de măsuri suplimentare de reducere la minimum a riscurilor, inclusiv ghiduri stricte de dozare bazate pe monitorizarea regulată a trombocitelor şi informaţii specifice adresate pacienţilor şi persoanelor care le asigură îngrijirea privitor la acest risc potenţial.
De asemenea, firma producătoare trebuie să efectueze şi un studiu de investigare în continuare a siguranţei şi eficacităţii medicamentului precum şi a fezabilităţii măsurilor puse în practică pentru reducerea riscului, se mai stipulează în prevederile aceleiaşi autorizări condiţionate.
Autorizarea condiţionată este unul dintre mecanismele de reglementare aplicabile în UE menite să faciliteze accesul precoce la medicamente care răspund unei necesităţi medicale neacoperite. Mecanismul autorizării condiţionate permite EMA să recomande autorizarea pentru punere pe piaţă a unui medicament de interes pentru sănătatea publică, în cazul în care beneficiul punerii imediate a medicamentului respectiv la dispoziţia pacienţilor depăşeşte riscul determinat de lipsa pe moment a tuturor datelor referitoare la acesta.
SCF este o boală rară, iar tratamentul acesteia a fost desemnat ca orfan în UE în luna februarie 2014, la momentul desemnării considerându-se că boala afecta sub 1/100 000 de persoane.
Aşa cum prevede procedura la momentul aprobării, această desemnare ca medicament orfan urmează analizată de Comitetul EMA pentru medicamente orfane (Committee for Orphan Medicinal Products = COMP), stabilindu-se astfel dacă informaţiile avute la dispoziţie permit menţinerea statutului de orfan al medicamentului Waylivra şi acordarea perioadei de 10 ani de exclusivitate pe piaţă pentru acest medicament.
Opinia adoptată de CHMP privitoare la medicamentul Waylivra constituie o etapă intermediară în procesul de punere a acestuia la dispoziţia pacientului. În momentul de faţă, această opinie urmează a fi trimisă către Comisia Europeană în vederea adoptării unei decizii privind acordarea autorizaţiei de punere pe piaţă valabile în întreaga Uniune.
