Un nou medicament care acţionează împotriva principalelor tipuri de cancer osos primar a fost dezvoltat de cercetătorii de la Universităţile Anglia de Est şi Sheffield.
Cancerul care începe în oase, faţă de cancerul care s-a răspândit la oase, afectează în mod predominant copiii şi adulţii tineri. Tratamentul actual este brutal, cu cocktailuri de chimioterapie învechite şi amputarea membrelor, ducând la dizabilitate pe viaţă.
Chiar şi după aceste tratamente chinuitoare, rata de supravieţuire la cinci ani este încă slabă, de doar 42% - în mare parte din cauza rapidităţii cu care cancerul osos se răspândeşte la plămâni. Aceste rate nu s-au schimbat în aproape o jumătate de secol.
Rezultatele unui nou studiu, care va fi publicat în numărul din aprilie al revistei Journal of Bone Oncology arată cum un medicament nou, numit „CADD522” blochează o genă asociată cu răspândirea cancerului, în testele preclinice la şoareci implantaţi cu cancer osos uman.
Medicamentul inovator a crescut ratele de supravieţuire cu 50%, fără a fi nevoie de intervenţie chirurgicală sau chimioterapie. Şi, spre deosebire de chimioterapie, nu provoacă efecte secundare toxice precum căderea părului, oboseală şi stare generală de rău.
„Cancerul osos primar, deşi rar, apare cel mai adesea la copii şi adulţi tineri cu vârste cuprinse între 10 şi 20 de ani, de obicei în timpul creşterii. Este un cancer dificil de tratat, deoarece se poate răspândi foarte rapid în alte părţi ale corpului - în special la plămâni", explică coautorul studiului, profesorul Alison Gartland, de la departamentul de oncologie şi metabolism al Universităţii Sheffield.
„În prezent, copiii trebuie să fie supuşi unui tratament foarte toxic, care are efecte secundare foarte neplăcute şi uneori pe viaţă şi, amputaţii care le schimbă viaţa. Asta, împreună cu rata scăzută de supravieţuire, este motivul pentru care acest medicament este atât de incredibil de important şi ar putea face o diferenţă uriaşă pentru pacienţi şi familiile lor", a subliniat cercetătorul.
El a mai indicat că această descoperire a fost posibilă datorită colaborării extinse dintre echipele de la Universităţile Sheffield şi Anglia de Est (UEA). Cu cercetări şi susţinere suplimentare, echipa speră că acest medicament poate fi utilizat în studii clinice în viitorul apropiat.
Cercetătorii au colectat probe osoase şi tumorale de la 19 pacienţi de la Spitalul Ortopedic Regal din Birmingham. Acest număr mic de probe a fost mai mult decât suficient pentru a detecta unele modificări evidente în cancere.
Echipa a utilizat secvenţierea de generaţie următoare pentru a identifica tipuri de reglatori genetici numiţi ARN mici care erau diferiţi în cursul progresiei cancerului osos. De asemenea, ei au arătat că o genă numită RUNX2 este activată în cancerul osos primar şi că această genă este asociată cu răspândirea cancerului.
Cercetătorii au continuat să dezvolte CADD522, o moleculă mică care blochează efectul proteinei RUNX2, şi au testat-o pe şoareci.
Dr. Darrell Green, cercetător principal la facultatea de medicină Norwich din cadrul UEA, a fost inspirat să studieze cancerul osos infantil după ce prietenul său cel mai bun a murit de această boală în adolescenţă.
„În liceu, cel mai bun prieten al meu s-a îmbolnăvit de cancer osos primar. Boala lui m-a inspirat să fac ceva în acest sens, pentru că, în timpul studiilor mele, mi-am dat seama că acest cancer a rămas mult în urma altora în ceea ce priveşte progresul cercetării şi a tratamentului.
„Am vrut să înţeleg biologia care stă la baza răspândirii cancerului, astfel încât să putem interveni la nivel clinic şi să dezvoltăm noi tratamente, şi pacienţii să nu fie nevoiţi să treacă prin lucrurile prin care a trecut prietenul meu. În cele din urmă, ne dorim să salvăm vieţi şi să reducem gradul de invaliditate cauzat de intervenţiile chirurgicale. Iar acum am dezvoltat un nou medicament care potenţial promite să facă exact acest lucru”, a adăugat cercetătorul.
Dr. Green a adăugat că „în studiile preclinice, supravieţuirea fără metastaze a crescut cu 50% folosind monoterapia cu noul medicament CADD522, fără chimioterapie sau intervenţie chirurgicală. Sunt optimist că, în combinaţie cu alte tratamente, cum ar fi chirurgia, această cifră de supravieţuire ar putea creşte şi mai mult", a spus el..
În mod important, deoarece gena RUNX2 nu este de obicei necesară pentru celulele normale, medicamentul nu provoacă efecte secundare precum chimioterapia.
„Această descoperire este foarte importantă, deoarece tratamentul cancerului osos nu s-a schimbat de mai bine de 45 de ani”, a mai spus cercet[torul
Noul medicament experimental este acum supus unei evaluări toxicologice înainte ca echipa să adune toate datele şi să obţină aprobarea Agenţiei pentru Reglementarea Medicamentelor şi Produselor de Îngrijire a Sănătăţii (MHRA), din Regatul Unit, pentru a începe un studiu clinic pe oameni.
