Un tratament mult așteptat pentru Alzheimer, autorizat în SUA prin procedură accelerată. Aproape toate medicamentele experimentale anterioare cu aceeași abordare au eșuat

Un tratament mult așteptat pentru Alzheimer, autorizat în SUA prin procedură accelerată. Aproape toate medicamentele experimentale anterioare cu aceeași abordare au eșuat
ianuarie 07 08:58 2023
Articol scris de:
Timp citire articol: 5 minut(e)

Autoritatea sanitară de reglementare din Statele Unite a autorizat vineri un nou medicament pentru Alzheimer menit să reducă declinul cognitiv la pacienţii care suferă de această boală neurodegenerativă, un tratament mult aşteptat după lansarea eşuată a unui medicament anterior, cu un mecanism similar, în urmă cu un an şi jumătate.

Administrația americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a autorizat punerea pe piață în Statele Unite a tratamentului lecanemab pentru maladia Alzheimer.

Medicamentul lecanemab pentru Alzheimer, care a fost dezvoltat de Eisai și Biogen pentru pacienții aflați în stadiile incipiente ale bolii, urmează să fie pus pe piață sub marca Leqembi, și aparține unei clase de tratamente care urmărește să încetinească progresul acestei boli neurodegenerative prin îndepărtarea aglomerărilor toxice de proteine beta-amiloid din creier.

Eforturile de tratament anterioare care folosesc aceeași abordare ​​au eșuat să îmbunătățească simptomelor pacienților, din motive care sunt încă puțin înțelese, de aceea, rezultatele studiilor clinice cu acest tratament au fost considerate „revoluționare”.

Cercetătorii speră că noul medicament va fi mai eficient, întrucât este administrat mai devreme în cursul bolii, înainte ca funcția creierului să înceapă să scadă.

Lecanemab, la fel ca un alt medicament aprobat anterior în Statele Unite, aducanumab (Aduhelm), este un anticorp monoclonal, cu administrare intravenoasă, conceput pentru a elimina depozitele de amiloid. Spre deosebire de medicamentul aducanumab, lecanemab vizează formele de amiloid care nu s-au adunat încă în aglomerări.

„Știrile de astăzi sunt incredibil de importante”, a declarat dr. Howard Fillit, director științific al Fundației pentru descoperirea tratamentelor pentru Alzheimer (Alzheimer’s Drug Discovery Foundation).

„Anii noștri de cercetare asupra a ceea ce este probabil cea mai complexă boală cu care se confruntă oamenii dau roade și asta ne dă speranțe că putem face ca demența Alzheimer să nu fie doar tratabilă, ci și prevenită”, a adăugat medicul.

Producătorul japonez de medicamente, Eisai, a anunțat că tratamentul va fi pus pe piață cu un preț de 26.500 de dolari pe an.

Lecanemab a fost aprobat prin procesul de revizuire accelerat al FDA, o cale rapidă care urgentează accesul la un medicament despre care se crede că prezintă un beneficiu clinic.

„Această opțiune de tratament este cea mai recentă terapie care țintește și afectează procesul de bază al bolii Alzheimer, în loc să trateze doar simptomele bolii”, a declarat Billy Dunn, oficial FDA, specialist în neuroștiințe, într-un comunicat.

Potrivit oficialilor producătorului Eisai, compania intenționează să prezinte FDA date dintr-un studiu clinic recent de succes pe 1.800 de pacienți, pentru o revizuire standard completă a tratamentului, care să permită medicamentului să fie inclus în schemele de decontare ale principalelor servicii americane de sănătate.

Lecanemab este destinat pacienților cu tulburări cognitive ușoare sau cu demență Alzheimer precoce, o populație despre care medicii cred că reprezintă un segment mic din cele 6 milioane de americani despre care se estimează că trăiesc în prezent cu această boală neurodegenerativă.

Pentru a primi tratamentul, pacienții vor trebui să fie supuși unor teste care să indice prezența depozitelor de amiloid în creier, fie prin examinarea imagistică cerebrală, sau prin puncție lombară (spinală). De asemenea, ei vor fi supuși scanărilor RMN periodice pentru a monitoriza inflamarea creierului, un efect secundar potențial grav asociat cu acest tip de medicament.

Eticheta medicamentului avertizează medicii să fie precauți dacă pacienților cu lecanemab li se administrează medicamente pentru prevenirea cheagurilor de sânge. Acesta ar putea fi un risc de siguranță, potrivit unei analize de autopsie publicată în această săptămână, a unei paciente tratată în studiile clinice cu lecanemab, care a suferit un AVC și, ulterior, a decedat.

Într-un studiu clinic amplu cu lecanemab, care este administrat prin perfuzie, medicamentul a încetinit rata declinului cognitiv la pacienții cu Alzheimer precoce cu 27%, comparativ cu un placebo.

Datele complete ale studiului au fost prezentate la începutul lunii decembrie 2022, la  conferința Studii clinice pentru maladia Alzheimer (Clinical Trials on Alzheimer’s Disease), care a avut loc în San Francisco, Statele Unite.

Aproape 13% dintre pacienții tratați cu lecanemab în cadrul studiului au prezentat, ca efect secundar, inflamația creierului.

Dr. Babak, un neuro-geriatru la Clinica Cleveland, a declarat că această autorizare de tratament va face o „mare diferență” în domeniu, deoarece se bazează pe biomarkeri și nu doar pe simptome.

„Va schimba modul în care să punem, cu mai multă acuratețe, un diagnostic pentru boala Alzheimer”, a spus el. Medicul a recunoscut însă că beneficiul medicamentului va fi probabil modest.

„Totuși, este un beneficiu pe care nu l-am putut obține” până acum, înainte de această aprobare, a precizat dr. Babak.

Acesta este al doilea tratament pentru Alzheimer aprobat recent de FDA, după aducanumab (Aduhelm), în iunie 2021. Lansarea acestuia din urmă nu a avut parte de succesul aşteptat. Autorizarea sa a stârnit controverse, unii experţi criticând lipsa dovezilor privind eficacitatea sa.

Utilizarea sa în SUA a fost ulterior limitată, la numai o lună de la aprobare, la persoanele cu cazuri moderate ale boli. Un raport recent al Congresului american a criticat preţul său exorbitant (56.000 de dolari pe an), iar sistemul federal de asigurări de sănătate Medicare, destinat persoanelor vârstnice, a spus că îl va rambursa doar dacă este administrat în cadrul unor teste clinice.

Experții Agenției Europene a Medicamentului (EMA) au respins solicitarea de autorizare pentru punerea pe piață în Uniunea Europeană a tratamentului aducanumab.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu